文章核心观点 - 公司在2025美国神经病学学会年会上展示15篇摘要，体现VYVGART和VYVGART Hytrulo在治疗重症肌无力和慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病上的疗效和安全性，同时推进神经肌肉管线临床候选药物开发 [1][3] 公司动态 - 公司宣布在2025美国神经病学学会年会上展示15篇摘要，包括口头报告，展示VYVGART长期数据，体现其对重症肌无力和慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病的持续疾病控制和良好安全性 [1] - 公司强调通过两项正在进行的标签扩展研究，致力于覆盖更广泛的重症肌无力患者群体，同时展示了第三个临床候选药物ARGX - 119的首次人体数据 [2] 产品疗效 VYVGART对重症肌无力的疗效 - ADAPT - NXT数据显示，VYVGART多种给药方案能实现持续疾病控制，126周研究中75%患者显示持续疗效，超半数参与者达到最小症状表达，支持个性化治疗 [7] - ADAPT - SC + 中期结果表明，VYVGART Hytrulo治疗重症肌无力患者在九个治疗周期中疗效和安全性结果一致，未观察到感染或注射部位反应增加 [7] VYVGART Hytrulo对慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病的疗效 - ADHERE + 数据显示，VYVGART Hytrulo能带来长期临床疗效，36周时多项功能指标有显著改善，多数复发患者能重新稳定病情，且治疗相关不良事件与标签一致 [5] - ADHERE 4期转换开放标签研究将评估患者从静脉注射免疫球蛋白转换为VYVGART Hytrulo的情况，截至2025年1月31日，1316名患者中3.3%报告病情恶化 [8] 管线进展 - ARGX - 119首次人体1期研究数据显示其安全性良好，支持进一步开发用于治疗神经肌肉接头疾病 [16] - 公司正通过两项3期研究为VYVGART申请标签扩展，用于血清阴性重症肌无力和眼肌型重症肌无力 [16] 产品介绍 - VYVGART是一类结合新生儿Fc受体的人IgG1抗体片段，获批用于重症肌无力和免疫性血小板减少症（仅日本）；VYVGART Hytrulo是VYVGART和重组人透明质酸酶PH20的皮下组合，获批用于重症肌无力和慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病 [30] - ARGX - 119是一种人源化激动性单克隆抗体，靶向并激活肌肉特异性激酶，开发用于治疗神经肌肉疾病 [31] 疾病介绍 - 重症肌无力是一种罕见慢性自身免疫性疾病，约85%患者在24个月内进展为全身性重症肌无力，确诊乙酰胆碱受体抗体阳性患者约占总患者数85% [32] - 慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病是一种罕见严重的周围神经系统自身免疫性疾病，患者会出现疲劳、肌肉无力等症状，三分之一患者若不治疗需坐轮椅 [33] 公司概况 - 公司是一家全球免疫学公司，致力于改善严重自身免疫性疾病患者生活，通过免疫学创新计划与学术研究人员合作，开发基于抗体的新药 [34]