文章核心观点 - 临床阶段生物技术公司Lipella宣布其评估LP - 310治疗口腔扁平苔藓（OLP）的2a期多中心剂量范围试验完成入组，预计2025年第二季度公布最终队列（1.0mg）的 topline 结果 [1] 试验进展 - 2a期试验已在7个美国研究地点完成所有三个剂量队列（0.25mg、0.50mg和1.0mg他克莫司）的参与者入组 [1] - 公司已在头两个剂量队列中观察到令人鼓舞的安全性和有效性信号，包括疼痛、溃疡和炎症的显著减轻 [2] 试验介绍 - 2a期试验是一项多中心、剂量范围研究，旨在评估LP - 310对有症状的成年OLP患者的安全性、耐受性和初步疗效 [3] - 试验包括三个剂量水平，作为每日两次10毫升的口腔冲洗液给药四周，主要目标是评估LP - 310的安全性和药代动力学，次要终点是评估其对疼痛、炎症和口腔溃疡的影响 [3] 疾病信息 - OLP是一种慢性、T细胞介导的自身免疫性疾病，影响口腔黏膜，常导致疼痛性糜烂、炎症和溃疡性病变 [4] - 该疾病影响约600万美国人，目前尚无FDA批准的治疗方法 [4] 公司情况 - Lipella是一家临床阶段的生物技术公司，专注于通过重新配制现有仿制药中的活性成分并优化这些重新配制用于新应用来开发新药，目标是针对目前尚无批准药物疗法的重大未满足需求疾病 [5] - 公司于2022年完成首次公开募股 [5] 下一步计划 - 公司计划在2025年上半年报告1.0mg队列的 topline 结果 [7] - 公司计划在2025年底提交2b期试验的研究性新药（IND）申请 [7] - 公司将探索潜在的监管指定，包括突破性疗法指定 [7]