核心观点 - Cartesian Therapeutics公司宣布其主导细胞疗法候选药物Descartes-08在治疗全身型重症肌无力（MG）的2b期试验中展现出12个月的持续疗效和安全性 数据表明单次6周疗程治疗后患者症状改善显著且持久 尤其在未接受过生物疗法的患者亚组中效果更为突出 平均MG-ADL评分降低7 1分 57%患者维持最低症状表达至第12个月 安全性数据支持门诊给药 无需淋巴清除化疗 公司计划在2025年第二季度启动3期AURORA试验 [2][4][9][11][13] 12个月2b期试验结果 疗效数据 - 整体患者组（n=12）：平均MG-ADL评分在第4个月降低5 5（±1 1）分 第12个月维持4 8（±1 4）分 QMG评分从第4个月的4 8（±1 7）分改善至第12个月的6 0（±2 1）分 33%患者（4/12）在第6个月达到最低症状表达（MSE）并维持至第12个月 83%患者（10/12）保持临床有意义响应（MG-ADL降低≥2分） [7] - 未接受生物疗法的亚组（n=7）：疗效更显著 平均MG-ADL评分在第12个月降低7 1（±1 9）分 QMG评分从第4个月的5 9（±2 4）分改善至第12个月的9 4（±2 6）分 57%患者（4/7）达到MSE 100%患者（7/7）维持临床有意义响应 [11] 安全性数据 - 不良事件均为短暂且轻度 未报告细胞因子释放综合征（CRS）或免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS） 未发现疫苗滴度下降或感染率增加 常见副作用包括发热（60%）、寒战（60%）、头痛（55%）和恶心（45%） 均在输注后24小时内缓解 [11] Descartes-08技术特点 - 靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的自体工程化嵌合抗原受体T细胞疗法（CAR-T） 设计上无需预处理化疗 可在门诊给药 且不使用整合载体 与传统DNA-based CAR-T相比 避免基因组整合导致的癌变风险 [3][13] 监管与临床进展 - 已获FDA授予再生医学先进疗法（RMAT）和孤儿药资格 针对MG的3期AURORA试验方案通过FDA特殊协议评估（SPA） 计划2025年第二季度首例患者给药 [9][13] 行业背景 - 重症肌无力（MG）为慢性自身免疫疾病 目前无根治手段 现有疗法需长期免疫抑制治疗 伴随显著副作用 Descartes-08有望提供安全、持久且便捷的门诊治疗选择 [12] 公司动态 - Cartesian Therapeutics为临床阶段生物技术公司 专注于自身免疫疾病细胞疗法 除Descartes-08外 管线还包括针对多发性骨髓瘤的下一代CAR-T疗法Descartes-15 [14]