文章核心观点 - 治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的唯一FDA批准基因疗法ELEVIDYS出现患者死亡事件，影响Sarepta公司销售和股价，Solid Biosciences的SGT - 003安全性表现出色，有机会进入DMD治疗市场并带来积极影响，但仍面临挑战 [2][4][8] 行业背景 - DMD是一种通常在2 - 5岁男孩中首次出现的肌肉疾病，由基因改变引起且病情会逐渐恶化 [1] ELEVIDYS情况 - Sarepta Therapeutics公司生产的ELEVIDYS是唯一FDA批准治疗DMD的基因疗法，自销售以来增长迅速，2024年Q4收入达3.84亿美元，总营收超10亿美元 [2][3] - 3月18日Sarepta宣布一名使用ELEVIDYS的年轻人因急性肝衰竭死亡，此前测试未显示该药物会导致死亡并发症，消息传出后Sarepta股价暴跌超27%，引发对药物安全性的质疑，可能影响销售和股价 [4][5] - 欧盟监管机构暂时停止ELEVIDYS三项临床试验，Sarepta在欧盟对三个不同年龄组进行测试以获批准，不过有人认为调查结束后试验不会延迟太久，独立委员会认为药物风险收益仍有利 [6] Solid Biosciences的SGT - 003情况 - 2月中旬Solid公布DMD治疗药物SGT - 003临床数据，6名患者治疗中无严重副作用，未出现急性肝损伤 [8] - 用于输送SGT - 003的SLB101衣壳对肌肉细胞的递送和结合效果比ELEVIDYS所用衣壳高5倍，且剂量低25%，低剂量可降低肝损伤风险，Solid认为拥有一流DMD药物 [9][10] Solid Biosciences发展计划与潜力 - 公司正在加大SGT - 003测试力度，预计Q2初治疗10名患者，年底治疗20名患者，还希望获得加速监管批准，因ELEVIDYS仅用6名患者数据就获加速批准，公司计划今年晚些时候与FDA讨论 [11][12] - 2025年ELEVIDYS预计销售额约20亿美元，而4月4日午盘Solid市值仅2.4亿美元，若公司能抓住机会，有巨大上涨潜力，但FDA批准难以预测，需持续提供有力数据 [13]