文章核心观点 - 加拿大子被许可方Kye宣布加拿大卫生部接受AGAMREE新药申请并给予优先审评，有望2025年底前获批上市，获批后将成加拿大首个DMD治疗选择 [1] 公司相关 Catalyst Pharmaceuticals - 商业阶段生物制药公司，专注罕见病新药引进、开发和商业化，总部位于佛罗里达州科勒尔盖布尔斯，被评为美国最成功中型股公司和北美增长最快公司 [1][7] - 总裁兼首席执行官Richard J. Daly表示与Kye合作，致力于为DMD患者提供创新疗法并确保可及性 [2] - 旗下AGAMREE于2023年10月26日获美国FDA批准用于治疗2岁及以上DMD患者，2024年3月13日在美国上市 [2] Kye Pharmaceuticals - 加拿大成长阶段专业制药公司，致力于为加拿大患者引进、授权和商业化新药，产品组合涵盖多个治疗领域 [5] - 目前在加拿大销售Catalyst旗舰产品FIRDAPSE用于治疗LEMS [2] 行业相关 杜氏肌营养不良症（DMD） - 一种遗传性疾病，主要影响男性，症状通常在3 - 5岁出现，由编码肌营养不良蛋白的基因突变引起，会导致进行性肌肉退化和无力，还可能引发呼吸和心脏问题 [3] AGAMREE（vamorolone） - 新型皮质类固醇，作用机制独特，有望成为DMD患者现有标准护理皮质类固醇的有效替代方案 [4] - 在关键VISION - DMD研究中，治疗24周时达到主要终点TTSTAND速度优于安慰剂（p = 0.002），安全性和耐受性良好，常见不良事件多为轻至中度 [4]