文章核心观点 - Kye制药公司向加拿大卫生部提交AGAMREE®新药申请，若获批将成加拿大首个治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的疗法，卫生部已给予优先审评，有望年底前获批 [1] 公司动态 - Kye制药是加拿大成长型专业制药公司，致力于为加拿大患者引进新药，产品组合涵盖多个治疗领域，此次提交新药申请体现其对罕见病治疗的承诺 [5][6][8] - Catalyst制药是生物制药公司，专注罕见病治疗，有将改变生活的疗法推向市场的记录，与Kye制药有合作 [5][9] 行业情况 - 加拿大约有超800名男孩和年轻男性患有DMD，目前该国无获批治疗方法，皮质类固醇虽常用但未获批且副作用大 [3][4] - AGAMREE®独特作用机制使其有望成为现有标准护理皮质类固醇的有效替代方案，关键研究中达到主要终点且安全性和耐受性良好 [7] 各方反应 - 加拿大患者组织对AGAMREE®获优先审评表示欢迎，呼吁卫生部尽快批准，让患者尽早使用 [2][3] - 医生认为优先审评是患者获得获批药物的积极一步，感谢参与研究的患者和家属 [4]