文章核心观点 - 加拿大子被许可方Kye宣布加拿大卫生部接受AGAMREE新药申请并给予优先审评，有望在2025年底前获批上市，若获批将成为加拿大首个治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的药物 [1] 公司相关 Catalyst Pharmaceuticals公司 - 商业阶段生物制药公司，专注为罕见和难治疾病患者引进、开发和商业化新药 [1] - 致力于改善罕见病患者生活，有将改变生活的疗法推向市场的良好记录，注重药物可及性，通过战略伙伴关系扩大全球商业版图 [7] - 2025年被评为美国最成功的中型股公司之一，2024年被评为北美增长最快的公司之一 [7] Kye Pharmaceuticals公司 - 加拿大成长阶段的专业制药公司，致力于为加拿大患者引进、许可和商业化新药 [5] - 产品组合涵盖心脏病学、精神病学、儿科学、罕见病、血液学和神经学等治疗领域 [5] - 目前在加拿大销售Catalyst的旗舰产品FIRDAPSE，用于治疗兰伯特 - 伊顿肌无力综合征（LEMS） [2] 产品相关 AGAMREE - 新型皮质类固醇，用于治疗DMD，独特作用机制使其具有解离特性，疗效与类固醇相当且副作用可能更好 [4] - 2023年10月26日获美国FDA批准用于治疗2岁及以上DMD患者，2024年3月13日在美国上市 [2] - 在关键的VISION - DMD研究中，治疗24周时达到主要终点站立时间（TTSTAND）速度优于安慰剂（p = 0.002），安全性和耐受性良好 [4] - 与安慰剂相比，最常见不良事件为库欣样特征、精神障碍、呕吐、体重增加和维生素D缺乏，一般为轻至中度严重程度 [4] 疾病相关 杜氏肌营养不良症（DMD） - 一种遗传性疾病，主要影响男性，症状通常在3 - 5岁左右出现 [3] - 由编码抗肌萎缩蛋白的基因突变引起，导致肌肉细胞脆弱易损，出现进行性肌肉退化 [3] - 症状包括行走困难、频繁跌倒、腿部和骨盆肌肉无力，后期会出现站立、爬楼梯困难甚至完全丧失行动能力，还可能引发呼吸和心脏问题 [3]