文章核心观点 - 公司与FDA进行C类会议获反馈，认为现有数据和监管文件足以提交GTx - 104新药申请（NDA），预计2025年第二季度提交，GTx - 104在治疗动脉瘤性蛛网膜下腔出血（aSAH）上有优势 [1][2][3] 公司信息 - 公司是晚期生物制药公司，有针对罕见和孤儿病的候选药物，其新型药物递送技术有潜力改善现有药物性能，GTx - 104是其主要临床资产，已获FDA孤儿药认定 [9] - 公司首席执行官称与FDA互动积极，GTx - 104有临床优势，期待获批改善患者预后 [3] - 公司预计2025年第二季度提交GTx - 104的NDA，能否受理取决于FDA对完整申请的审查 [3] 试验信息 - STRIVE - ON试验是前瞻性、随机开放标签试验，对比GTx - 104与口服尼莫地平治疗aSAH患者，50名患者使用GTx - 104，52名患者使用口服尼莫地平 [4] - 试验达到主要终点，GTx - 104患者发生临床显著低血压的比例降低19%（28%对35%），其他指标也更优或相当，不良事件相当且无新安全问题 [4] 疾病信息 - aSAH是大脑表面蛛网膜下腔出血，主要由脑动脉瘤破裂引起，是相对罕见的中风类型，占所有中风的约5%，美国约有42500名住院治疗患者 [5] 药物信息 - GTx - 104是临床阶段、新型注射用尼莫地平制剂，用于aSAH患者静脉输注，其纳米颗粒技术便于不溶性尼莫地平制成水制剂 [6] - GTx - 104可在重症监护室方便给药，有望降低食物影响、药物相互作用和消除潜在给药错误，还能更好控制低血压，已在超100名患者中使用且耐受性良好 [7][8]