文章核心观点 - 公司在会议上展示GT - 02287相关成果，其在临床前模型显示疾病修饰潜力，1b期研究正进行，有望为帕金森病治疗带来新疗法 [2][6][12] 会议信息 - AD/PD 2025国际会议于4月1 - 5日在奥地利维也纳举行，探讨阿尔茨海默病、帕金森病及相关神经疾病研究、临床试验和治疗，2024年有超4700名来自超70个国家参与者和超2250篇摘要 [2][10] 研究进展 临床前研究 - GT - 02287在GBA1和特发性帕金森病动物模型中能挽救运动缺陷、防止复杂行为缺陷发展，停药后效果持续，多项疾病进展生物标志物经治疗后降低且停药数天仍保持低水平 [6] 1b期临床研究 - 研究评估GT - 02287在帕金森病患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学，预计2025年二季度末完成入组，年中对已入组参与者进行早期生物标志物分析，四季度完成1b期终点全面分析 [2][3][5] 后续规划 - 1b期研究结果将指导后续2期随机、安慰剂对照、双盲剂量探索研究设计，2期规划预计2025年下半年开始 [8] 药物信息 基本信息 - GT - 02287是口服、可穿透血脑屏障的小分子变构酶调节剂，用于治疗有无GBA1突变的帕金森病，还可能用于戈谢病、路易体痴呆和阿尔茨海默病 [11][16] 作用机制 - 恢复因GBA1基因突变或其他年龄相关应激因素而错误折叠和受损的溶酶体酶葡萄糖脑苷脂酶（GCase）功能 [11] 前期效果 - 临床前模型中恢复GCase酶功能，减少内质网应激、溶酶体和线粒体病理、α - 突触核蛋白聚集、神经炎症和神经元死亡以及血浆神经丝轻链（NfL）水平；1期研究在健康志愿者中显示良好安全性、耐受性，血浆和中枢神经系统暴露在预期治疗范围内，目标结合使GCase活性增加超50% [11][13] 公司信息 - 公司是临床阶段生物技术公司，利用Magellan™平台加速药物发现，开发下一代变构小分子疗法，除GT - 02287外还有多个未披露临床前资产 [16][17] - 公司帕金森病项目获迈克尔·J·福克斯帕金森病研究基金会、西尔弗斯坦帕金森病与GBA基金会以及欧盟地平线2020研究和瑞士创新局联合项目资助 [15]