文章核心观点 公司发布“与内瑟顿综合征共存”视频系列第二集，以79岁患者诺玛·科尔斯故事为特色，凸显内瑟顿综合征患者面临的挑战及治疗需求 公司正推进QRX003临床试验，目标是开发首个FDA批准疗法为患者提供支持 [1][2][5] 视频相关 - 公司发布“与内瑟顿综合征共存”视频系列第二集，为NETHERTON NOW宣传活动一部分 [1] - 视频主角诺玛·科尔斯是最早接受内瑟顿综合征评估的患者之一，诊断距首次评估过去了数十年 [1] - 诺玛故事反映患者面临误诊、缺乏认知和医疗指导等挑战，凸显治疗该疾病的紧迫性 [2] - 视频可在https://www.youtube.com/watch?v=FtuiXC_IdXE观看 [6] 公司目标与行动 - 公司通过NETHERTON NOW活动提高对内瑟顿综合征的认识、教育和倡导，视频系列是核心部分 [4] - 公司致力于开发首个FDA批准的内瑟顿综合征疗法，为患者群体提供支持 [5] 产品QRX003 - QRX003是一种外用乳液，采用专有递送技术，含广谱丝氨酸蛋白酶抑制剂，旨在替代患者缺失的LEKTI蛋白 [6] - QRX003旨在促进更正常的皮肤脱落过程，形成更强、更有效的皮肤屏障 [6] - 公司正在进行四项QRX003治疗内瑟顿综合征的临床试验，初步数据显示有积极效果 [5][6] 公司概况 - 公司是临床阶段专业制药公司，专注开发和商业化治疗罕见和孤儿疾病的产品 [7] - 公司创新产品线包括四种正在开发的产品，有潜力针对多种罕见和孤儿适应症 [7]