文章核心观点 - 公司宣布其在研产品FT819获FDA的RMAT认定，有望加速该疗法开发并惠及狼疮患者 [1][2] 公司产品进展 - FT819是一款处于1期临床开发阶段、现成的、iPSC衍生的CAR T细胞疗法，用于治疗中重度系统性红斑狼疮（SLE），包括狼疮性肾炎（LN） [1] - 公司正在进行剂量扩展，最多10名患者接受3.6亿个细胞剂量治疗，同时在剂量递增中评估9亿个细胞剂量的安全性、药代动力学和抗B细胞活性 [2] - 公司将在2025年晚些时候的科学会议上公布FT819 1期研究的更多临床数据 [2] RMAT认定相关 - RMAT认定旨在加速再生医学疗法开发和审查，包含突破性疗法认定的所有特征，如与FDA早期互动、潜在优先审查等 [3] - 公司RMAT申请包含正在进行的多中心1期临床试验中接受FT819治疗患者的初步临床安全性和活性数据 [2] - RMAT认定认可了现成CAR T细胞疗法满足广泛狼疮患者未满足需求的潜力，使公司能在开发过程中与FDA增加对话 [2][6] 公司平台优势 - 公司专有的iPSC产品平台结合人类iPSC的多重工程和单细胞选择，创建克隆主iPSC系，可克服患者和供体来源细胞疗法的诸多限制 [4] - 该平台受超500项已授权专利和500项待申请专利的知识产权组合支持 [4] 公司概况 - 公司是一家临床阶段生物制药公司，致力于为患者提供一流的iPSC衍生细胞免疫疗法管线 [5] - 公司管线包括iPSC衍生的T细胞和自然杀伤（NK）细胞产品候选物，旨在为患者提供多种治疗机制 [5] - 公司总部位于加利福尼亚州圣地亚哥 [7] 资金支持 - FT819的临床开发得到加利福尼亚再生医学研究所（CIRM）790万美元赠款支持 [2]