文章核心观点 公司公布2024年第四季度和全年财务结果，提供管线亮点和预期里程碑更新，Ixo - vec有望成为湿性AMD的最佳治疗方案，公司推进相关临床试验并期待后续成果 [1][2] 公司概况 - 公司是临床阶段生物技术公司，致力于用基因疗法为常见眼部疾病患者保留视力，开发单次给药疗法以减少频繁眼部注射需求 [7] Ixo - vec项目亮点 试验进展 - 启动首个湿性AMD玻璃体内基因疗法注册试验ARTEMIS，将评估广泛患者群体，为视网膜专家处方提供信心 [2][3] - 公布2期LUNA 52周试验和OPTIC 4年试验结果 [3] 试验设计 - ARTEMIS旨在降低临床、监管和商业获批风险，纳入有治疗经验和未接受过治疗患者，预计加快入组速度并生成广泛注册数据集 [3] - 该试验在美国进行，约284名湿性AMD患者参与，比较单次注射Ixo - vec（6E10 vg/眼）与每8周注射一次阿柏西普（2mg），主要终点是一年时最佳矫正视力平均变化，非劣效性边界为 - 4.5个字母 [3] 数据支持 - LUNA数据支持选择6E10剂量用于关键项目，显示出潜在最佳疗效和良好长期安全性，维持视觉和解剖学终点，降低注射负担 [3] - OPTIC试验患者至少4年随访显示Ixo - vec长期益处，包括视力维持、解剖学改善持久和抗VEGF治疗负担持续降低 [3] 安全性 - Ixo - vec耐受性良好，局部类固醇有效控制炎症，长期数据显示从最高测试剂量到6E10剂量有10倍安全边际 [3] 患者偏好 - LUNA患者偏好调查显示患者对Ixo - vec的偏好远超先前抗VEGF疗法，且接受局部类固醇预防 [3] 研究发表 - 《湿性AMD的Ixo - vec基因疗法非临床研究支持6E10 vg/眼人类剂量和对侧眼分期给药》发表，支持Ixo - vec分期对侧给药和6E10剂量 [4] 即将到来的预期里程碑 - 2025年下半年启动全球AQUARIUS 3期试验 [8] - 2025年第四季度公布2期LUNA两年长期随访数据 [8] 财务结果 资金状况 - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物和短期投资为1.257亿美元，低于9月30日的1.532亿美元，高于2023年12月31日的9650万美元，预计资金可支持运营至2025年下半年 [8] 费用情况 - 2024年第四季度研发费用为2410万美元，高于2023年同期的1530万美元，主要因材料生产、生物分析和薪酬费用增加 [8] - 2024年第四季度一般及行政费用为1850万美元，高于2023年同期的1170万美元，因非现金租户改善津贴和顾问费用增加 [8] 损益情况 - 2024年第四季度净亏损4090万美元，每股亏损1.96美元，2023年同期净亏损2450万美元，每股亏损2.42美元 [8] Ixo - vec在湿性AMD中的情况 - Ixo - vec是临床阶段基因疗法候选产品，利用专有载体衣壳AAV.7m8携带阿柏西普编码序列，通过单次玻璃体内注射给药，具有长期疗效，可减轻频繁抗VEGF治疗负担，获FDA快速通道和RMAT指定、EMA的PRIME指定及英国MHRA创新护照 [6] 资产负债表数据（单位：千美元） |项目|2024年12月31日|2023年12月31日（重述）| | ---- | ---- | ---- | |现金及现金等价物和有价证券|125,691|96,526| |总资产|179,841|155,768| |总流动负债|22,898|19,981| |总股东权益|70,714|67,222| [10] 运营报表（单位：千美元，每股数据除外） |项目|2024年第四季度|2023年第四季度|2024年全年|2023年全年| | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | |许可收入| - | - |1,000|3,600| |研发费用|24,095|15,278|77,041|77,486| |一般及行政费用|18,523|11,670|63,118|55,056| |总运营费用|42,618|26,948|140,159|132,542| |运营亏损|(42,618)|(26,948)|(139,159)|(128,942)| |其他收入净额|1,687|1,311|8,232|5,748| |税前净亏损|(40,931)|(25,637)|(130,927)|(123,194)| |所得税费用| - |1,133| - |1,078| |净亏损|(40,931)|(24,504)|(130,927)|(122,116)| |每股净亏损 - 基本和摊薄|(1.96)|(2.42)|(6.62)|(12.11)| |加权平均流通普通股股数 - 基本和摊薄|20,898|10,121|19,782|10,082| [12]