文章核心观点 Santhera Pharmaceuticals公布AGAMREE®治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的商业推广最新进展，包括在英国获得资金支持可开始处方，在加拿大新药提交获受理并优先审评 [1][2] 商业推广进展 - 英国国家医疗服务体系（NHS）英格兰分部为AGAMREE治疗DMD提供资金，英格兰地区可开始处方，此前NICE于2025年1月16日发布积极最终指南，且已在苏格兰和威尔士实现初步销售 [1] - 公司商业化合作伙伴Catalyst Pharmaceuticals的分许可方Kye Pharmaceuticals提交的AGAMREE新药申请获加拿大卫生部受理并优先审评，有望于2025年底成为加拿大首个获批的DMD治疗药物 [2] 公司CEO观点 - 公司首席执行官Dario Eklund对AGAMREE商业推广进展表示满意，尤其在英国，临床试验为获批提供关键数据，很高兴看到这一里程碑让英格兰DMD患者受益 [3] AGAMREE药物特点 - 是一种新型药物，作用机制基于与糖皮质激素结合相同受体但改变其下游活性，不是11-β-羟基类固醇脱氢酶（11β-HSD）的底物，可将疗效与类固醇安全问题“分离”，是一种解离性抗炎药，可替代现有皮质类固醇 [3] 临床试验结果 - 在关键的VISION - DMD研究中，AGAMREE治疗24周时与安慰剂相比达到主要终点起立时间（TTSTAND）速度（p = 0.002），且安全性和耐受性良好 [4] - 最常见副作用为库欣样特征、呕吐、体重增加和易怒，副作用一般为轻至中度 [4] 药物优势 - 与皮质类固醇不同，目前数据显示AGAMREE不限制生长，对骨代谢无负面影响，骨形成和骨吸收血清标志物正常 [5] 公司介绍 - Santhera Pharmaceuticals是一家瑞士专业制药公司，专注于开发和商业化治疗罕见神经肌肉疾病的创新药物，拥有AGAMREE全球独家许可 [7] - AGAMREE治疗DMD已获美国FDA、欧盟EMA、英国MHRA、中国NMPA和中国香港卫生署批准 [7] - 公司已将AGAMREE在北美的权利授权给Catalyst Pharmaceuticals，在中国和东南亚部分国家的权利授权给Sperogenix Therapeutics [9]