文章核心观点 - 公司宣布Opaganib在肥胖和糖尿病治疗方面有积极体内数据，其在临床前模型中表现出与司美格鲁肽相当的减肥和改善代谢指标效果，且具有独特作用机制、潜在市场影响力和高价值开发途径 [1] 药物Opaganib相关情况 作用机制与效果 - 是口服非肽类治疗药物，靶向鞘氨醇激酶 - 2（SPHK2），通过抑制人体细胞中三种鞘脂代谢酶（SPHK2、DES1和GCS）发挥作用，可避免常见GLP - 1抑制剂副作用和给药负担 [1][5] - 能抑制高脂饮食小鼠代谢失控，改善葡萄糖耐量、减少脂肪沉积、减轻体重并防止停用司美格鲁肽后体重反弹，与司美格鲁肽在促进肥胖小鼠体重减轻和改善葡萄糖耐量方面效果相当 [1] 研究与应用情况 - 研究显示其治疗可抑制高脂饮食小鼠体重增加，消除葡萄糖不耐受，降低糖化血红蛋白升高和腹股沟脂肪沉积 [2] - 已在470多名受试者的多项临床研究中证明了安全性和耐受性，现有数据或有助于加快FDA批准途径，新的肥胖和糖尿病适应症为现有肿瘤、炎症和病毒适应症开发项目增加战略拓展和价值 [1] 其他潜在应用 - 是具有抗癌、抗炎和抗病毒活性的药物，可针对多种潜在适应症，包括多种癌症、糖尿病和肥胖相关疾病、胃肠道急性辐射综合征、化学暴露适应症、COVID - 19、埃博拉等病毒 [3] - 已被多个美国政府对策和大流行防范计划选中进行多适应症评估，获得FDA多项孤儿药指定，在实体瘤、晚期胆管癌和前列腺癌等方面有研究，还有一项1期放化疗研究方案待FDA - IND提交 [6][10] - 在肾纤维化方面有积极临床前结果，有望针对多个肿瘤、放射防护、病毒、炎症、胃肠道和糖尿病/肥胖相关适应症 [11] 抗病毒表现 - 对SARS - CoV - 2、多种变体及其他病毒（如甲型流感和埃博拉）有抗病毒活性，在埃博拉病毒体内研究中显著增加存活时间，在体外研究中与瑞德西韦联用有协同效应 [8] - 在中度至重度COVID - 19住院患者2/3期临床数据预设分析中，口服Opaganib显示出改善病毒RNA清除、加快康复时间和显著降低关键患者亚群死亡率的效果 [9] 公司RedHill Biopharma相关情况 公司概况 - 是一家专业生物制药公司，主要专注于美国胃肠道疾病、传染病和肿瘤药物的开发和商业化，推广FDA批准的胃肠道药物Talicia，计划在其他地区提交上市许可申请 [12] 临床后期开发项目 - Opaganib：与美国政府和学术机构合作开发辐射和化学暴露适应症，有一项与拜耳darolutamide联合用于前列腺癌的2期研究和一项针对住院COVID - 19患者的2/3期项目 [12] - RHB - 204：一种口服固定剂量联合抗生素疗法，计划进行克罗恩病2期研究和肺非结核分枝杆菌病3期研究 [12] - RHB - 104：克罗恩病首个3期研究有积极结果 [12] - RHB - 107（upamostat）：一种口服广谱宿主导向丝氨酸蛋白酶抑制剂，处于非住院症状性COVID - 19治疗后期开发阶段，还针对多种其他癌症和炎症性胃肠道疾病 [12] - RHB - 102：有潜力在英国提交化疗和放疗引起的恶心呕吐适应症申请，急性肠胃炎和胃炎3期研究及肠易激综合征 - 腹泻型2期研究有积极结果，与Hyloris Pharma合作进行北美以外地区全球开发和商业化 [12] 行业情况 - 全球肥胖 - 糖尿病药物市场增长迅速，预计到2034年价值约1000亿美元，主要由GLP - 1抑制剂驱动，如诺和诺德的Ozempic和Wegovy、礼来的Trulicity、Zepbound和Mounjaro [1][2]