文章核心观点 - 2025年4月16日Scilex Holding Company宣布FDA已批准秋水仙碱用于治疗心包炎的孤儿药指定申请 [1] 公司概况 - Scilex Holding Company是一家创新型盈利公司，专注于收购、开发和商业化非阿片类疼痛管理产品，拟与IPMC公司组建合资企业，涉足神经退行性疾病和心脏代谢疾病领域，总部位于加利福尼亚州帕洛阿尔托 [1][5][9] - Semnur Pharmaceuticals是Scilex的全资子公司，是一家临床后期专业制药公司，专注于开发和商业化新型非阿片类疼痛疗法，总部位于加利福尼亚州帕洛阿尔托 [10][11] 公司产品 商业产品 - ZTlido（利多卡因外用系统）1.8%是美国FDA批准的处方利多卡因外用产品，用于缓解带状疱疹后神经痛相关的神经性疼痛 [5] - ELYXYB是潜在的一线治疗药物，也是唯一经FDA批准的即用型口服溶液，用于成人偏头痛的急性治疗，无论有无先兆 [5][7] - Gloperba是抗痛风药物秋水仙碱的首个也是唯一的液体口服版本，用于成人痛风发作的预防，口服方式如止咳糖浆，每5毫升含0.6毫克，可满足吞咽药丸困难患者的治疗需求，为特定人群提供更多剂量调整选项，减少副作用 [2][6][7] 产品候选药物 - SP - 102（10毫克，地塞米松磷酸钠粘性凝胶）即SEMDEXA™，是一种用于硬膜外注射治疗腰骶神经根性疼痛（坐骨神经痛）的新型粘性凝胶制剂，已完成3期研究，并于2017年获得FDA的快速通道资格 [8] - SP - 103（利多卡因外用系统）5.4%是ZTlido的下一代三倍强度配方，用于治疗急性疼痛，最近已完成急性下腰痛的2期试验，并在治疗下腰痛方面获得FDA的快速通道资格 [8] - SP - 104（4.5毫克，低剂量盐酸纳曲酮缓释胶囊）是一种新型低剂量缓释盐酸纳曲酮，正在开发用于治疗纤维肌痛 [8] 孤儿药指定相关 - 根据《孤儿药法案》，FDA可授予用于治疗罕见疾病或病症的药物或生物制品孤儿药指定，该疾病或病症通常在美国影响少于20万人，或影响超过20万人但开发和供应产品的成本无法通过销售收回，申请新药申请前必须请求孤儿药指定，获得指定后FDA会公开治疗剂身份及其潜在孤儿用途，孤儿药指定不缩短监管审查和批准流程时间，若产品获得首个FDA批准，可享有7年孤儿药 exclusivity，特殊情况除外 [3]