文章核心观点 临床阶段生物技术公司Design Therapeutics宣布任命Chris M. Storgard为首席医学官，其丰富经验将助力公司推进疗法以满足罕见遗传病未满足需求并创造长期价值 [1][2] 公司动态 - 任命Chris M. Storgard为首席医学官 [1] 新官履历 - 曾在ADARx Pharmaceuticals担任首席医学官，推动公司从研究向开发阶段运营过渡，监督多个临床项目推进 [2] - 曾在Heron Therapeutics担任首席医学官，监督团队获得美国和欧洲多项肿瘤和急性护理产品批准 [2] - 曾在Fate Therapeutics担任首席医学官，提交首个用于肿瘤的iPSC衍生、现货型自然杀伤细胞产品的研究性新药申请 [2] - 曾在Ardea Biosciences担任临床研发副总裁，成功领导lesinurad全球临床项目并获多个全球市场监管批准 [2] - 还曾在Biogen Idec和Amgen担任临床开发职位，以及在梅奥诊所、斯克里普斯梅西医院和斯克里普斯研究所担任临床和学术职务 [2] - 拥有萨斯喀彻温大学医学博士和理学学士学位，获得风湿病学和内科医学委员会认证 [2] 各方表态 - 公司董事长兼首席执行官Pratik Shah表示欢迎Chris加入，其专业知识对推进疗法和创造长期价值至关重要 [2] - Chris表示很高兴加入公司，公司创新方法有机会带来临床进展，期待推动临床和监管执行 [3] 公司业务 - 基于GeneTAC基因靶向嵌合小分子平台开发新疗法，旨在调节特定致病基因表达以解决疾病根本原因 [4] - 临床阶段项目包括针对弗里德赖希共济失调的DT - 216P2和针对富克斯内皮角膜营养不良的DT - 168 [4] - 正在推进1型强直性肌营养不良和亨廷顿病项目，开展多种基因组药物发现工作 [4]