文章核心观点 - 再生元制药公司和赛诺菲宣布美国食品药品监督管理局（FDA）批准Dupixent用于治疗12岁及以上经组胺 - 1（H1）抗组胺药治疗后仍有症状的慢性自发性荨麻疹（CSU）成人和青少年患者 [1] 关于慢性自发性荨麻疹（CSU） - CSU是一种部分由2型炎症驱动的慢性炎症性皮肤病，会导致突然出现的严重荨麻疹和反复瘙痒，通常用H1抗组胺药治疗，但许多患者经治疗后病情仍未得到控制，生活质量受到显著影响，美国有超30万此类患者 [5] 关于Dupixent - 是一种皮下注射药物，由再生元的专有VelocImmune技术发明，是一种完全人源单克隆抗体，可抑制白细胞介素 - 4（IL - 4）和白细胞介素 - 13（IL - 13）通路的信号传导，并非免疫抑制剂 [9][10] - 已在超60个国家获得一种或多种适应症的监管批准，全球超100万患者正在接受治疗，此次获批用于治疗CSU是其获批的第七种由2型炎症引起的疾病 [12] - 不同年龄段和体重的患者给药剂量不同，需在医疗专业人员指导下使用 [9] Dupixent治疗CSU的临床试验 - LIBERTY - CUPID 3期项目包括研究A、研究B和研究C，是随机、双盲、安慰剂对照临床试验，评估Dupixent作为标准护理抗组胺药的附加疗法的疗效和安全性 [6] - 研究A和C评估了6岁及以上使用抗组胺药后仍有症状的患者，研究B针对12岁及以上使用抗组胺药后有症状且对抗IgE疗法反应不足或不耐受的患者 [6] - 三项试验中患者在24周治疗期内，除体重<60 kg的儿科患者每两周接受200 mg外，其余患者先接受初始负荷剂量，然后每两周接受300 mg Dupixent [6] - 主要终点评估24周时瘙痒的基线变化，关键次要终点包括24周时瘙痒和荨麻疹的基线变化等 [7] - 研究A和C达到主要和关键次要终点，Dupixent在24周时与安慰剂相比，瘙痒严重程度和荨麻疹活动有所降低，且增加了疾病得到良好控制或完全缓解的可能性；研究B结果已发表，但在美国未达到主要终点 [2][8] - 三项研究的安全性结果与Dupixent已知安全状况基本一致，最常见不良事件（≥2%）是注射部位反应 [3] 公司信息 - 再生元是一家领先的生物技术公司，利用专有技术推动科学发现和药物开发，致力于为严重疾病患者发明、开发和商业化改变生命的药物 [30][31] - 赛诺菲是一家创新型全球医疗保健公司，致力于通过科学改善人们的生活，为全球数百万人提供潜在改变生命的治疗选择和救命疫苗保护 [33] 其他信息 - 再生元和赛诺菲通过DUPIXENT MyWay计划帮助美国患者获得Dupixent并提供支持 [11] - 除当前获批适应症外，两家公司正在3期试验中研究Dupixent在多种由2型炎症或其他过敏过程驱动的疾病中的应用 [16]