文章核心观点 - 临床阶段生物技术公司Design Therapeutics将在2025年5月2日的Eyecelerator @ Park City会议上介绍其治疗Fuchs内皮角膜营养不良（FECD）的DT - 168项目进展，公司认为DT - 168有望恢复内皮功能，是FECD治疗的重大进展 [1][3] 公司信息 - Design Therapeutics是临床阶段生物技术公司，基于GeneTAC®基因靶向嵌合小分子平台开发新疗法，除DT - 216P2和DT - 168项目外，还在推进1型肌营养不良症和亨廷顿病项目，开展多种基因组药物的发现工作 [4] 产品信息 - DT - 168是GeneTAC®小分子，制成眼药水，旨在选择性靶向TCF4基因中的CTG重复扩增，减少导致FECD的突变基因产物表达 [2] 会议信息 - 公司将在2025年5月2日下午1:30 MT于犹他州帕克城举行的Eyecelerator @ Park City 2025会议上介绍DT - 168项目进展，内容包括健康成年志愿者中DT - 168的1期单剂量和多剂量递增试验的安全性结果以及FECD患者2期临床开发计划 [1] - Eyecelerator会议由美国眼科学会支持，突出眼科行业进展和创新产品，Eyecelerator @ Park City 2025与2025年5月4 - 8日在犹他州盐湖城举行的视觉与眼科研究协会（ARVO）会议相邻 [3] 公司观点 - 公司董事长兼首席执行官Pratik Shah博士表示很高兴有机会在Eyecelerator展示DT - 168的1期结果，FECD是进行性角膜疾病，目前无疾病修饰疗法，许多患者最终需进行角膜移植手术，认为DT - 168制成眼药水有望恢复内皮功能，是FECD治疗的重大进展 [3]