文章核心观点 - 利佩拉制药公司公布LP - 310治疗口腔扁平苔藓2a期试验第二队列积极顶线结果，试验已完成全部三个剂量队列入组，正推进2b期IND提交和更广泛监管互动 [1][3] 公司情况 - 利佩拉制药是临床阶段生物技术公司，2022年完成首次公开募股，专注重新配制现有仿制药活性成分开发新药，针对未满足医疗需求疾病 [13] 产品情况 - LP - 310是LP - 10创新口腔冲洗剂，旨在治疗口腔扁平苔藓，提供局部治疗效果同时减少全身暴露 [10] 试验情况 - 2a期多中心剂量范围临床试验评估LP - 310对有症状口腔扁平苔藓成年患者安全性、耐受性和有效性，包括0.25mg、0.5mg和1.0mg三个剂量水平，在美国七个地点进行，已报告前两个队列顶线数据，1.0mg队列正在入组，预计2025年上半年出结果 [11] 第二队列（0.50mg）结果 安全性和耐受性 - LP - 310耐受性良好，无治疗相关严重不良事件和患者退出，所有参与者成功坚持每日两次10毫升冲洗方案，药代动力学分析证实他克莫司水平在所有患者中检测不到或极低，证明其可提供局部益处而无全身毒性 [5] 有效性 - 多个患者报告和研究者测量疗效终点有统计学显著改善，强化其作为口腔扁平苔藓非甾体局部给药疗法潜力 [2] - 研究者整体评估（IGA）：基线3.42 ± 0.21，第1周改善到2.71 ± 0.30（p = 0.029），第4周1.71 ± 0.43（p = 0.007），第6周2.75 ± 0.34（p = 0.112） [7] - 网状、红斑和溃疡（REU）评分：基线26.91 ± 2.54，第1周降至17.02 ± 2.36（p = 0.003），第4周11.88 ± 2.91（p = 0.003），第6周18.47 ± 4.12（p = 0.028） [7] - 口腔扁平苔藓症状严重程度测量（OLPSSM）：基线14.92 ± 2.10，第1周降至9.87 ± 2.27（p = 0.032），第4周4.88 ± 2.15（p = 0.003），第6周8.42 ± 3.98（p = 0.028） [7] - 疼痛数字评分量表（NRS）：基线6.42 ± 0.75，第1周改善到4.25 ± 0.89（p = 0.003），第4周2.25 ± 1.09（p = 0.003），第6周3.52 ± 1.51（p = 0.028） [7] - 全球反应评估（GRA）：第4周有显著改善（p = 0.028） [7] 下一步计划 - 2025年第二季度公布2a期最终顶线结果 [8] - 推进与监管机构讨论，2025年底提交2b期试验研究性新药（IND）申请 [8] - 准备申请FDA突破性疗法认定 [9]