文章核心观点 - 临床阶段生物制药公司Immix Biopharma宣布其美国NXC - 201 NEXICART - 2试验的1/2期中期数据将在2025年美国临床肿瘤学会年会上进行口头报告 [2] 公司信息 - Immix Biopharma是临床阶段生物制药公司，开发用于AL淀粉样变性等严重疾病的细胞疗法，主要候选产品为NXC - 201 [8] - NXC - 201是经空间优化的BCMA靶向嵌合抗原受体T（CAR - T）细胞疗法，具有“数字过滤器”，已获FDA再生医学先进疗法（RMAT）认定及美国FDA和欧盟EMA孤儿药认定 [5][8] - NXC - 201在AL淀粉样变性中未显示神经毒性，支持其扩展到其他严重疾病，正在美国NEXICART - 2和美国以外NEXICART - 1研究中进行评估 [8] 试验信息 - NEXICART - 2是正在进行的单臂多中心美国1/2期临床试验，针对复发性/难治性AL淀粉样变性患者，预计招募40名心功能保留且未接受过BCMA靶向治疗的患者，1期主要终点是安全性，2期主要终点是有效性 [4] - NXC - 201 NEXICART - 2试验的1/2期中期数据将由首席研究员Heather Landau在2025年6月3日上午9:45 - 12:45 CDT进行口头报告，报告标题为“Safety and efficacy data from NEXICART - 2, the first US trial of CAR - T in R/R light chain (AL) amyloidosis, NXC - 201” [2][3] 疾病信息 - AL淀粉样变性由骨髓中异常浆细胞产生错误折叠的淀粉样蛋白，在心脏、肾脏、肝脏等器官中积累，导致进行性和广泛的器官损伤，包括心脏和肾衰竭，死亡率高 [6] - 美国复发性/难治性AL淀粉样变性的观察患病率预计每年增长12%，2024年约为33,277名患者 [7] 行业信息 - 淀粉样变性市场2017年为36亿美元，预计2025年将达到60亿美元 [7]