文章核心观点 公司宣布其美国NXC - 201 NEXICART - 2试验在复发/难治性AL淀粉样变性的1/2期中期读出数据被选中在2025年美国临床肿瘤学会年会进行口头报告 [1] 公司信息 - 公司是临床阶段生物制药公司 ， 开发用于AL淀粉样变性和其他严重疾病的细胞疗法 ， 主要候选产品是CAR - T细胞疗法NXC - 201 [7] - 公司NXC - 201已获美国FDA再生医学先进疗法认定及美国FDA和欧盟EMA孤儿药认定 [4][7][8] - 公司NXC - 201在AL淀粉样变性中未显示神经毒性 ， 支持扩展到其他严重疾病 [7] 试验信息 - NEXICART - 2是正在进行的单臂多中心美国1/2期临床试验 ， 预计招募40名心功能保留且未接受过BCMA靶向治疗的患者 ， 1期主要终点是安全性 ， 2期主要终点是有效性 [3] - 试验数据将于2025年6月3日9:45am - 12:45pm CDT在ASCO 2025会议上由Heather Landau医生进行口头报告 ， 摘要编号为7508 [1][2] 产品信息 - NXC - 201是具有“数字过滤器”的空间优化BCMA靶向嵌合抗原受体T细胞疗法 ， 可过滤非特异性激活 [4] - 美国以外NEXICART - 1研究的初步数据显示其在复发/难治性AL淀粉样变性中具有高完全缓解率 [4] 疾病信息 - AL淀粉样变性由骨髓中异常浆细胞产生错误折叠的淀粉样蛋白在器官中积聚导致 ， 会造成进行性和广泛的器官损伤及高死亡率 [5] - 美国复发/难治性AL淀粉样变性的观察患病率预计每年增长12% ， 2024年约为33277名患者 [6] 行业信息 - 淀粉样变性市场2017年为36亿美元 ， 预计2025年将达到60亿美元 [6]