文章核心观点 - 公司宣布欧洲委员会授予DYNE - 251治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的孤儿药资格，DELIVER试验长期数据显示其有持续功能改善，公司期待推进监管提交 [1][2] 公司进展 - 欧洲委员会授予DYNE - 251治疗DMD的孤儿药资格，孤儿药资格可提供降低监管费用、临床方案协助、研究资助和潜在10年市场独占权等好处 [1][2] - DYNE - 251在2023年3月已获得美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药和罕见儿科疾病认定 [2] - DELIVER试验长期临床数据显示，在选定的注册剂量下，DYNE - 251有前所未有的持续功能改善，功能评估包括步速第95百分位数（SV95C） [1] - 公司已完成DELIVER试验注册扩展队列的全部患者入组，计划在2025年底公布该队列数据，预计2026年初提交生物制品许可申请（BLA）以在美国加速获批 [2][6] 试验相关 DELIVER试验 - 是一项随机、安慰剂对照、双盲的1/2期临床试验，评估DYNE - 251对适合外显子51跳跃的DMD患者的安全性、耐受性和有效性 [4] - 研究的多次递增剂量（MAD）部分选定了每四周20mg/kg的注册剂量和方案，注册扩展队列已全部入组，主要终点是通过蛋白质印迹法测量的肌营养不良蛋白水平相对于基线的变化 [4] DYNE - 251 - 是一种正在进行1/2期全球DELIVER临床试验的研究性疗法，由与结合转铁蛋白受体1（TfR1）的片段抗体（Fab）结合的硫代磷酸二酰胺吗啉代寡聚体（PMO）组成，旨在实现靶向肌肉组织递送并促进外显子跳跃，以产生内部缩短的接近全长的肌营养不良蛋白 [5][7] - 已获得FDA的快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病认定，用于治疗适合外显子51跳跃的DMD突变 [7] 疾病相关 杜氏肌营养不良症（DMD） - 是一种罕见疾病，由编码肌营养不良蛋白的基因突变引起，多数为缺失突变，导致肌营养不良蛋白缺乏和进行性肌肉功能丧失 [8] - 主要发生在男性中，美国约有12000 - 15000人、欧洲约有25000人受影响，患者通常在学龄前出现症状，随着年龄增长病情恶化，目前无法治愈，现有批准疗法效果有限 [8] 公司概况 - 是一家临床阶段公司，致力于为遗传性神经肌肉疾病患者开发变革性疗法，利用FORCE™平台的模块化开发靶向肌肉和中枢神经系统（CNS）的疗法 [9] - 拥有广泛的神经肌肉疾病产品线，包括1型强直性肌营养不良症（DM1）和DMD的临床项目，以及面肩肱型肌营养不良症（FSHD）和庞贝病的临床前项目 [9]