文章核心观点 - 英国药品和保健品监管局（MHRA）授予Autolus Therapeutics公司的AUCATZYL（obecabtagene autoleucel）有条件上市许可，用于治疗复发或难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病（r/r B - ALL）成年患者，该许可基于FELIX研究结果，公司正与NICE和NHS合作以让英格兰符合条件患者使用此药 [1][4][6] 公司信息 - Autolus Therapeutics是一家处于早期商业阶段的生物制药公司，开发、制造和交付下一代T细胞疗法及候选产品，用于治疗癌症和自身免疫性疾病，拥有FDA批准和MHRA许可产品AUCATZYL及多个在研候选产品 [10] 药物信息 - AUCATZYL是一种B淋巴细胞抗原CD19嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法，设计有快速靶标结合解离率，以减少程序性T细胞过度激活，2024年11月8日获FDA批准，2025年4月25日获MHRA有条件上市许可，2024年4月向欧盟EMA提交监管申请 [12] 临床试验信息 - FELIX研究是一项针对r/r B - ALL成年患者的开放标签、多中心、单臂研究，结果于2024年11月发表在《新英格兰医学杂志》，153名患者中127名（83.0%）接受至少一次obecabtagene autoleucel输注并可评估，关键队列IIA（n = 94）中完全缓解/血液学未完全恢复的完全缓解（CR/CRi）率为76.6%，所有输注患者中位缓解持续时间为21.2个月，中位无事件生存期（EFS）为11.9个月，6个月和12个月无事件生存率分别为65.4%和49.5% [4] - 最常见的3级或更高级非实验室不良反应为未明确病原体的感染（32%）、发热性中性粒细胞减少症（24%）和细菌性感染性疾病（11%），127名患者中87名（68.5%）发生细胞因子释放综合征，3名（2.4%）为3级或更高级，29名（22.8%）发生免疫效应细胞相关神经毒性综合征，9名（7%）为3级或更高级 [4] 行业背景信息 - 急性淋巴细胞白血病（ALL）是一种侵袭性血癌，可累及淋巴结、脾脏、肝脏、中枢神经系统等器官，英国每年约有765例新诊断ALL病例，成人B - ALL一线治疗中多达50%患者最终会复发，r/r ALL成年患者生存率很低，传统治疗中位总生存期为8个月，标准治疗会引发严重毒性 [8] 有条件上市许可信息 - 有条件上市许可（CMAs）适用于满足重大未满足医疗需求的药物，如治疗严重和危及生命疾病且无满意治疗方法或药物具有重大治疗优势的情况，在综合临床数据未完成但预计很快可获得时授予，有效期一年，每年可续期并接受持续监管数据审查 [14] 后续进展信息 - Autolus于2024年第四季度提交obecabtagene autoleucel供英国国家健康与护理卓越研究所（NICE）评估，正与NICE和NHS合作，有望让英格兰符合条件患者使用该药物 [6]