文章核心观点 - 欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）建议欧盟委员会（EC）批准VYVGART® 1000mg（efgartigimod alfa）皮下注射单药治疗成人慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP），若获批将为欧洲CIDP患者带来新治疗选择 [1][2] 分组1：公司信息 - argenx是一家全球免疫学公司，致力于改善严重自身免疫性疾病患者生活，通过免疫创新计划（IIP）与学术研究人员合作，开发基于抗体的药物 [9] - argenx开发并商业化首个获批的新生儿Fc受体（FcRn）阻滞剂，评估其在多种严重自身免疫性疾病中的潜力，推进早期实验药物研发 [9] 分组2：药物信息 - VYVGART是首个也是唯一针对CIDP的靶向IgG Fc抗体片段，若获批将是欧洲30年来首个具有新作用机制的CIDP治疗药物 [2] - VYVGART皮下注射剂有小瓶或预充式注射器两种剂型，可由患者、护理人员或医疗专业人员给药，初始每周给药，可根据临床评估调整为每两周一次 [2] - efgartigimod是一种抗体片段，通过结合新生儿Fc受体阻断IgG循环过程，减少致病性免疫球蛋白G（IgG）抗体，有静脉注射和皮下注射两种剂型 [8] - 皮下注射efgartigimod与重组人透明质酸酶PH20（rHuPH20）共同配制，采用Halozyme的ENHANZE®药物递送技术 [8] - 2022年8月，efgartigimod获欧盟委员会批准，静脉注射用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG） [8] 分组3：疾病信息 - 慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）是一种罕见且严重的外周神经系统自身免疫性疾病，IgG抗体在损伤外周神经中起关键作用 [7] - CIDP患者会出现疲劳、肌肉无力和四肢感觉丧失等症状，影响日常生活，三分之一患者若不治疗需坐轮椅，欧盟约有31,413人患病 [7] 分组4：临床试验信息 - CHMP的推荐基于ADHERE临床试验的积极结果，该试验是迄今最大规模的CIDP患者研究 [3] - ADHERE研究中，66.5%（214/322）接受VYVGART治疗的患者有临床改善，包括行动、功能和力量的改善 [3] - ADHERE研究达到主要终点，与安慰剂相比，复发风险降低61%（HR：0.39，95% CI：0.25；0.61） [3] - 研究还显示，与进入标准治疗撤药阶段基线相比，第36周时炎症性神经病病因和治疗（INCAT）残疾评分、握力和I - RODS量表有功能改善 [3] - 99%的试验参与者选择参加ADHERE开放标签扩展研究 [3] - ADHERE试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，招募322名成年CIDP患者，其中130名来自欧洲 [5][6] - 试验包括开放标签的A阶段和随机、安慰剂对照的B阶段，患者需经专家确认诊断，进入导入期，停止正在进行的CIDP治疗，证明有活动性疾病才能进入A阶段 [6] - 进入B阶段需证明有临床改善（ECI），B阶段患者随机接受皮下注射efgartigimod alfa或安慰剂治疗长达48周，主要终点基于首次调整后INCAT恶化（即复发）时间的风险比 [6] - B阶段结束后，所有患者可选择进入开放标签扩展研究接受皮下注射efgartigimod alfa [6] 分组5：审批信息 - CHMP的积极意见是一项科学推荐，为欧盟委员会对argenx皮下注射VYVGART治疗CIDP申请的最终决定提供依据 [4] - 欧盟委员会预计在CHMP推荐后做出决定，该决定将适用于所有27个欧盟成员国以及冰岛、挪威和列支敦士登 [4] - 目前，VYVGART被批准作为标准疗法的附加疗法，用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG） [4]