核心观点 - 荣泽生物自主研发的全球首款Fisrt-in-Class基因治疗产品RZ-g001BE注射液获得美国FDA孤儿药资格认定 用于治疗长QT综合征 这是全球首款获得该认定的遗传性心肌病体内基因治疗药物 实现了该领域的重大突破 [1] - RZ-g001BE注射液是国际上首次利用碱基编辑器治疗遗传性心律失常的药物 其前期研究成果发表于心血管领域顶级期刊Circulation(IF=37 8) [3] - 该疗法采用单碱基因编辑工具BEs 以SCN5α基因为靶点 体内基因修正率高达99 20% 可完全纠正心律失常表型 单次治疗即可完全清除突变mRNA [7] 产品技术 - RZ-g001BE是一款全球创新的基因治疗药物 可实现碱基编辑器的体内递送 包含靶向心肌细胞特异性sgRNA的腺嘌呤碱基编辑器(ABE) 用于修复遗传性心肌病的致病碱基突变 [4] - 碱基编辑器(BEs)是当前最安全 有效的基因编辑工具 与CRISPR-Cas9相比 不涉及DNA双链断裂 [5] 疾病背景 - 长QT综合征是一种心室复极化异常导致的心律失常疾病 未治疗患者10年死亡率可达50% 目前尚无治愈性药物 [4] - 遗传性LQTS是由于编码心脏离子通道或相关基因突变引起 属于心脏离子通道病 [4] 商业化价值 - 获得FDA孤儿药资格认定后 该产品在临床费用税收抵免 新药申请费免除 7年市场独占权等方面享受政策支持 [3] - 该认定加速推动了遗传性心肌病基因疗法的产业化进程 是公司在基因治疗领域国际化布局的重要里程碑 [3] 行业影响 - 这是碱基编辑疗法首次在心肌病领域的探索性研究 为LQTS相关临床研究奠定重要基础 [1] - 该成果让全世界见证了中国在医药领域的创新能力 将加速全球碱基编辑技术在重大疾病领域的应用发展 [9]