文章核心观点 - 美国食品药品监督管理局（FDA）批准Abeona Therapeutics公司的ZEVASKYN用于治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB）患者的伤口 ，这是首个也是唯一经FDA批准的用于治疗RDEB伤口的自体细胞基因疗法 [1] 分组1：产品获批信息 - FDA批准ZEVASKYN作为首个也是唯一的自体细胞基因疗法用于治疗成人和儿科RDEB患者的伤口 ，该产品单剂应用即可治疗RDEB伤口 [1] - 公司将于2025年4月29日上午8点举办电话会议 ，介绍产品获批情况 [1][15] 分组2：临床证据 - FDA对ZEVASKYN的批准基于关键的3期VIITAL™研究 ，该研究达到两个共同主要疗效终点 ，证明治疗六个月后大型慢性RDEB伤口有统计学意义的愈合和疼痛减轻 [3] - 43个用ZEVASKYN单剂治疗的大型慢性伤口中 ，81%的伤口在六个月时显示50%或更多的愈合 ，而43个用标准护理治疗的匹配对照伤口中只有16% [4] - 在ZEVASKYN的1/2a期研究中 ，对7名患者的38个慢性伤口进行单中心开放标签研究 ，结果显示单次手术应用ZEVASKYN与治疗部位的长期改善相关 ，中位随访时间为6.9年 [5] 分组3：产品作用机制 - RDEB患者COL7A1基因的两个拷贝都发生突变 ，无法产生功能性VII型胶原蛋白 ，导致皮肤极其脆弱 ，有广泛的水泡和严重伤口 [9] - ZEVASKYN由患者自身的皮肤细胞（角质形成细胞）经基因改造而成 ，可产生功能性VII型胶原蛋白 ，其薄片通过手术应用于患者的伤口区域 [10] 分组4：产品可及性 - ZEVASKYN预计从2025年第三季度开始通过合格治疗中心（QTC）提供 ，QTC是美国各地有细胞和基因治疗经验的知名大疱性表皮松解症治疗中心 [12] - 公司的Abeona Assist™患者服务计划为符合条件的患者和家庭提供个性化支持 ，患者等可致电或发邮件咨询 [13] 分组5：各方评价 - 公司首席执行官表示ZEVASKYN的批准是RDEB治疗的关键时刻 ，能为患者提供伤口愈合和减轻疼痛的机会 [2] - 研究人员认为ZEVASKYN在临床研究中耐受性良好且有效 ，为患者带来了新的治疗选择 [5] - 行业组织人员对ZEVASKYN的批准表示兴奋 ，认为其可提高患者生活质量 ，有望改变护理标准 [11] 分组6：公司相关信息 - Abeona Therapeutics是一家商业阶段的生物制药公司 ，开发用于严重疾病的细胞和基因疗法 ，其ZEVASKYN是首个也是唯一用于治疗RDEB患者伤口的自体细胞基因疗法 [21] - 公司在俄亥俄州克利夫兰的细胞和基因疗法cGMP制造设施是ZEVASKYN商业生产的制造基地 ，其开发组合包括用于眼科疾病的腺相关病毒（AAV）基因疗法 [21]