文章核心观点 Mesoblast公司公布2025年第一季度至3月31日的业务亮点，包括财务、产品上市、研发进展、公司运营等方面情况，展现其在异体细胞药物领域的发展成果与潜力 [1][2] 财务亮点 - 本季度净运营现金支出为1270万美元 [5] - 季度末手头现金为1.82亿美元（2.9亿澳元） [5] - 期间公司成功完成全球私募配售，主要面向美国、英国和澳大利亚现有大股东，筹集2.6亿澳元（1.61亿美元） [12] 运营亮点 Ryoncil（remestemcel - L）美国上市情况 - 2025年3月28日，Ryoncil在美国上市并获联邦医疗补助覆盖，至今已售出15套输液套件用于患者治疗 [5] - 输液套件由Cencora采购和分发，可直接或通过专业药房选项将冷冻保存产品高效安全送达美国治疗中心 [5] - 目前已有10家优先移植中心全面加入，其中5家已通过MyMesoblast™平台招募患者，本季度预计再加入10家 [5] - 9人关键客户经理团队4月最后一周开始工作，将加速其余35家优先移植中心加入，推动业务与医疗保健提供者和管理人员对接 [5] - Ryoncil保险覆盖范围已扩大至超1.04亿美国投保人群，51个州中37个已通过孤儿药清单或医疗例外/预先授权流程为其提供按服务收费的医疗补助覆盖，其余将于2025年7月1日实现4400万人强制覆盖 [5] - 公司设立患者获取中心MyMesoblast™，方便患者和机构处理保险覆盖、财务援助和获取项目，Ryoncil可在此订购，相关信息可在ryoncil.com查询 [5] Revascor（rexlemestrocel - L）研发进展 - 公司本季度安排与FDA的B类会议，讨论Revascor治疗缺血性慢性心力衰竭伴射血分数降低（HFrEF）和炎症患者的加速批准途径，会议将在Revascor的再生医学先进疗法（RMAT）指定下进行 [5] - 去年B类会议中，FDA指导公司有资格基于两项随机对照试验数据申请Revascor在终末期HFrEF患者中的加速批准，获批后需完成一项针对II/III类缺血性HFrEF和炎症患者的验证性试验 [5] - 2024年11月发表在《欧洲心力衰竭杂志》的研究表明，单次心肌内注射Revascor可提高高危NYHA II/III类缺血性心力衰竭和炎症患者生存率，确定了对Revascor有反应的HFrEF人群，将作为加速批准后验证性试验的目标人群 [12] Rexlemestrocel - L治疗慢性腰痛的3期项目 - 针对因炎症性退行性椎间盘疾病（DDD）导致慢性腰痛（CLBP）且病程少于5年患者的第二代异体、STRO3免疫选择和工业化生产的基质细胞产品候选药物rexlemestrocel - L的3期验证性试验正在美国多个地点积极招募和治疗患者 [12] - FDA此前已同意该300名患者的随机、安慰剂对照3期验证性试验设计，以及疼痛减轻作为12个月主要终点的可批准适应症，首个3期试验已成功达到该终点，关键次要指标包括生活质量和功能改善 [12] - 特别关注使用阿片类药物的患者治疗，首个3期试验观察到显著疼痛减轻和阿片类药物戒断情况，FDA已将rexlemestrocel - L指定为治疗慢性腰痛的RMAT [12] 公司动态 - 公司任命Gregory George博士和Lyn Cobley女士，加强董事会力量 [12] - 2025年3月6日，公司被纳入标准普尔道琼斯指数的标准普尔/澳大利亚证券交易所200指数 [12] 公司概况 - Mesoblast是开发用于治疗严重和危及生命的炎症性疾病的异体（现货型）细胞药物的全球领导者，其疗法通过释放抗炎因子应对严重炎症，调节免疫系统多个效应臂，减少炎症损伤 [10] - RYONCIL是首个获FDA批准的间充质基质细胞（MSC）疗法，用于治疗2个月及以上儿童的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR - aGvHD） [11] - 公司致力于基于remestemcel - L和rexlemestrocel - L异体基质细胞技术平台开发更多针对不同适应症的细胞疗法，RYONCIL正开发用于成人SR - aGvHD和生物制剂耐药性炎症性肠病等其他炎症性疾病，rexlemestrocel - L正开发用于心力衰竭和慢性腰痛，公司已在日本、欧洲和中国建立商业合作伙伴关系 [13] - 公司拥有强大广泛的全球知识产权组合，超1000项已授权专利或专利申请涵盖间充质基质细胞物质组成、制造方法和适应症，这些专利和申请至少在2041年前为所有主要市场提供商业保护 [14] - 公司专有制造工艺可实现工业化规模、冷冻保存、现货型细胞药物生产，这些细胞疗法有明确的药物放行标准，计划为全球患者提供 [15] - 公司在澳大利亚、美国和新加坡设有办事处，在澳大利亚证券交易所（MSB）和纳斯达克（MESO）上市 [16] 其他 - 本季度非执行董事费用为50306美元，咨询费为零，全职执行董事工资为223092美元，自2023年8月至2025年7月，非执行董事自愿将费用现金支付减少50%，执行董事（首席执行官和首席医疗官）将基本工资降低30%，以换取股权奖励 [8] - 2025财年第三季度附录4C季度现金流量报告副本可在公司网站投资者页面查询 [9]