文章核心观点 临床阶段生物技术公司Larimar Therapeutics公布2025年第一季度运营和财务业绩，其核心产品nomlabofusp临床开发项目进展顺利，有望在2025年底提交生物制品许可申请（BLA）以寻求加速批准，公司还计划在年中启动全球3期研究 [1][2]。 近期亮点 - FDA在START试点项目会议中表示，可考虑将皮肤FXN浓度作为支持加速批准的合理替代终点 [4] - 计划在2025年底提交BLA以寻求加速批准，年中启动全球3期研究 [4] - 已完成青少年药代动力学（PK）预试验给药，预计9月公布长期开放标签扩展（OLE）研究中50mg剂量的顶线数据和青少年队列数据 [4] - 截至2025年3月31日，公司资产负债状况良好，现金、现金等价物和有价证券达1.575亿美元，预计现金可维持至2026年第二季度 [4] 研发进展 - 完成青少年PK预试验给药，青少年接受基于体重的剂量，预计匹配成人50mg剂量的药代动力学，评估安全和PK数据后可筛选进入OLE研究，相关数据预计9月公布 [5] - FDA认可将FXN浓度作为合理替代终点，建议关注皮肤FXN浓度评估，已提交数据支持皮肤细胞中FXN浓度增加与心脏、背根神经节和骨骼肌等相关组织的关系，还建议探索皮肤FXN增加与药效学标志物或临床指标变化的关系 [5] - 公司持续通过START试点项目与FDA互动，寻求支持BLA提交所需安全数据集的反馈 [5] - 计划在2025年年中引入用于商业化的冻干产品配方到临床开发项目中 [12] 财务状况 - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券总计1.575亿美元 [6] - 2025年第一季度净亏损2930万美元，合每股0.46美元，2024年同期净亏损1470万美元，合每股0.27美元 [6] - 2025年第一季度研发费用为2660万美元，2024年同期为1290万美元，主要因nomlabofusp制造成本增加710万美元、临床成本增加280万美元、人员费用增加160万美元和咨询费增加120万美元 [7] - 2025年第一季度一般及行政费用为460万美元，2024年同期为380万美元，主要因人员费用增加70万美元、咨询费增加50万美元，部分被股票薪酬费用减少30万美元抵消 [8] 未来规划 - 全球3期研究计划于2025年年中启动，潜在地点包括美国、欧洲、英国、加拿大和澳大利亚 [12] - 公司计划在2025年底提交BLA以寻求加速批准 [12]