文章核心观点 - 美国食品药品监督管理局（FDA）将Cytokinetics公司治疗梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）药物aficamten的新药申请（NDA）处方药用户付费法案（PDUFA）行动日期延长至2025年12月26日，原因是需更多时间审查公司提出的风险评估和缓解策略（REMS） [1] 事件背景 - 公司在与FDA进行NDA前讨论安全和风险缓解问题后，提交了无REMS的aficamten的NDA，FDA接受了该申请 [2] - 在NDA审查期间，FDA基于aficamten的固有特性要求公司提交REMS，公司已提供 [2] - FDA认定提交REMS属于NDA的重大修订，导致原PDUFA行动日期标准延长三个月，且未要求公司提供额外临床数据或研究 [2] 公司表态 - 公司总裁兼首席执行官Robert I. Blum表示对aficamten独特的获益风险和药物特性有信心，期待获批后有差异化标签和风险缓解方案，并将继续与FDA就NDA进行建设性沟通 [3] 公司概况 - Cytokinetics是一家专业心血管生物制药公司，在肌肉生物学领域有超25年创新成果，推进一系列治疗心肌功能障碍疾病的潜在新药研发 [3] - 公司正为aficamten的潜在监管批准和商业化做准备，该药在oHCM的3期关键临床试验SEQUOIA - HCM中取得积极结果，还在其他oHCM和非梗阻性HCM临床试验中进行评估 [3] - 公司还在开发治疗严重射血分数降低的心力衰竭（HFrEF）的omecamtiv mecarbil、治疗射血分数保留的心力衰竭（HFpEF）的CK - 586以及治疗特定类型肌营养不良和骨骼肌功能受损疾病的CK - 089 [3]