公司进展与财务概览 - 公司在未来12个月内将有6项主要研究结果公布，涉及4个研发项目[1] - 计划在2025年中期启动两项关键性研究：EMERALD针对广泛性DEEs使用relutrigine，EMBRAVE3针对SCN2A GoF使用elsunersen[1] - 截至2025年3月31日，公司现金及投资总额为4.72亿美元，预计资金可支持运营至2028年[1][6] - 2025年第一季度净亏损6930万美元，研发支出6080万美元，同比增长3380万美元[8][10] 核心产品管线进展 Cerebrum™小分子平台 - Vormatrigine在癫痫治疗中展现出最佳安全性特征，新数据显示无食物效应且剂量耐受性更高[1] - RADIANT研究(FOS和广泛性癫痫)预计2025年中期公布顶线结果，POWER1研究(耐药性FOS)预计2025年下半年公布结果[3] - Vormatrigine在45mg MAD队列中显示出20倍于MES EC50的暴露量，是目前抗癫痫药物中最高的[3] - EMPOWER注册研究已登记超过3000名患者，作为RADIANT和POWER1研究的患者来源[3] Solidus™ASO平台 - Elsunersen用于SCN2A GoF-DEE：EMBRAVE Part A研究持续入组，预计2026年上半年公布顶线结果[5] - EMBRAVE3注册研究计划2025年中期启动，将评估1-18岁患者，主要终点为癫痫发作频率降低[5] - 2025年计划为早期ASO治疗项目提名开发候选药物，包括PRAX-080、PRAX-090和PRAX-100[5] 其他在研产品 - Relutrigine用于DEEs：EMBOLD注册研究队列2持续入组，预计不晚于2026年上半年公布顶线结果[5] - Ulixacaltamide用于特发性震颤：Essential3研究1和2预计2025年第三季度完成，将决定是否提交NDA[5] - Relutrigine已获得FDA三项罕见儿科疾病认定：SCN1A癫痫、SCN2A和SCN8A DEEs[5] 财务数据 - 2025年第一季度现金及等价物增加250万美元，主要来自普通股发行净收益[6] - 研发费用同比增长125%，主要来自Cerebrum™平台支出增加2990万美元[8] - 一般及行政费用同比下降140万美元，主要因人员相关费用减少280万美元[9] - 截至2025年3月31日，公司普通股流通股为2030万股[10]