文章核心观点 - Beacon Therapeutics公司公布了其领先基因疗法laru-zova在治疗X连锁视网膜色素变性（XLRP）的2期DAWN试验中6个月的积极中期数据 数据显示laru-zova在多个关键视觉功能指标上表现出改善潜力 且耐受性良好 公司正在推进laru-zova的关键性2/3期VISTA试验 [1][2][5] 产品与疗法数据 - 疗效数据：在6个月或更长时间的评估中 数据显示laru-zova在多个关键视觉功能指标上有所改善 包括低亮度视力（LLVA）和微视野检查平均敏感度 与先前接受过治疗的对侧眼相比 研究眼出现两行和三行视力改善的参与者数量更多 [1][5] - 安全性数据：在6个月时 laru-zova在DAWN试验的所有参与者中普遍耐受性良好 眼部治疗中出现的不良事件（TEAEs）大多为非严重、轻度或中度 主要与手术操作和方案要求的类固醇使用有关 且均已缓解 未报告疑似非预期的严重不良反应、视网膜脱离或眼内炎 [1][5] - 产品定位：Laru-zova是一种潜在同类最佳的基因疗法 旨在通过递送功能性的RPGR基因拷贝 恢复XLRP患者视杆细胞和视锥细胞的自然功能 它已获得美国FDA的再生医学先进疗法（RMAT）和快速通道资格、欧洲EMA的优先药物（PRIME）资格、英国MHRA的创新许可和准入途径（ILAP）资格 以及FDA和EMA的孤儿药资格 [2][6] 临床试验进展 - DAWN试验：这是一项2期、开放标签研究 旨在评估laru-zova在先前已接受过基于AAV载体的全长RPGR蛋白基因治疗的XLRP男性参与者未治疗眼中的疗效、安全性和耐受性 该试验也是laru-zova临床开发项目中首个收集和评估低亮度视力（LLVA）数据的试验 [3][8] - VISTA试验：这是一项关键的2/3期、随机、对照、设盲、多中心研究 旨在评估laru-zova在两个研究组中与未治疗对照组相比的疗效、安全性和耐受性 主要终点是评估低亮度视力（LLVA）较基线增加15个或更多字母的参与者比例 该试验目前正在招募患者 [3][9] 疾病背景与市场 - 疾病概况：X连锁视网膜色素变性（XLRP）是一种遗传性视网膜疾病 主要由RPGR基因突变引起 在美国、欧洲和澳大利亚 约每25,000名男性中有一人患病 该疾病通常在中年导致失明 目前尚无获批的治疗方案 [2][10] - 公司管线：Beacon Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司 专注于治疗致盲性视网膜疾病 其研发管线包括一款治疗XLRP的后期临床开发候选药物 以及两个针对干性年龄相关性黄斑变性和遗传性锥杆细胞营养不良的临床前项目 [11]