
公司业绩 - 2025年第一季度总收入5330万美元,其中产品净销售额4360万美元,同比增长68%,合作合同收入980万美元 [5][6] - 核心产品TAVALISSE销售额2850万美元,同比增长35%,GAVRETO销售额900万美元,REZLIDHIA销售额610万美元,同比增长25% [5] - 净利润1140万美元,去年同期净亏损820万美元,每股收益0.64美元(基本)和0.63美元(稀释) [9][26] - 现金及短期投资7710万美元,与2024年底基本持平 [10][27] 产品进展 - TAVALISSE在韩国获批用于治疗慢性特发性血小板减少性紫癜成人患者,公司因此获得300万美元监管里程碑收入 [7] - GAVRETO自2024年6月上市后销售额达900万美元,成为收入增长新动力 [5] - REZLIDHIA用于复发或难治性急性髓系白血病治疗,销售额同比增长25% [5] 研发管线 - R289获得FDA孤儿药资格认定用于骨髓增生异常综合征治疗,并获快速通道资格用于输血依赖性低危MDS治疗 [6][7] - R289 Ib期临床研究正在进行第六剂量水平(500mg每日两次)患者招募,预计2025年下半年公布剂量递增部分数据 [2][7] - 终止与礼来关于ocadusertib(R552)非中枢神经系统疾病开发的合作,预计2025年第二季度确认4000万美元非现金收入 [7][11] 商业合作 - 与Grifols SA合作获得470万美元药品供应和特许权使用费收入,与Kissei合作获得460万美元里程碑付款和药品供应收入 [5] - 与Annora Pharma达成专利诉讼和解,允许其在2032年第二季度或更早条件下销售TAVALISSE仿制药 [7] 2025年展望 - 预计全年总收入2-2.1亿美元,其中产品净销售额1.85-1.92亿美元,合作收入1500-1800万美元 [11][19] - 预计2025年全年实现净利润,同时继续资助现有和新增临床开发项目 [12] 行业背景 - 免疫性血小板减少症(ITP)患者存在未被满足的治疗需求,现有疗法对部分患者无效 [15] - 2025年美国预计新增22.6万例肺癌患者,其中非小细胞肺癌(NSCLC)占85-90%,RET融合阳性患者占1-2% [16] - 急性髓系白血病(AML)约占成人癌症1%,2025年美国预计新增2.2万例,复发或难治性患者治疗需求未满足 [16]