财务表现 - 2025年第一季度调整后每股亏损3.42美元 远低于市场预期的每股收益0.35美元 主要原因是与Arrowhead Pharmaceuticals达成数十亿美元交易产生的一次性费用[1] - 去年同期调整后每股收益为0.72美元 本季度若包含折旧摊销和股权补偿等项目的每股亏损为4.60美元 去年同期为每股收益0.37美元[2] - 总营收7.449亿美元 同比增长80% 超过市场预期的6.982亿美元 增长主要来自治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的一次性基因疗法Elevidys的销售[3] 产品收入 - 产品总收入6.115亿美元 同比增长70% 但低于市场预期的6.64亿美元和模型预测的6.37亿美元[4] - 三种RNA疗法(Exondys 51/Vyondys 53/Amondys 45)合计收入2.365亿美元 同比增长5% 超过市场预期的2.33亿美元和模型预测的2.12亿美元[4] - Elevidys单季度销售额3.75亿美元 低于上季度的3.842亿美元和市场预期的4.25亿美元 主要受安全问题和治疗场所容量限制影响[5] 合作收入 - 与罗氏合作相关的收入1.333亿美元 包括罗氏在非美地区销售Elevidys产生的400万美元特许权使用费 去年同期为5400万美元[6] - 2019年与罗氏达成授权协议 罗氏拥有Elevidys在美国以外市场的独家开发和商业化权利[7] 运营成本 - 调整后研发支出7.492亿美元 远高于去年同期的1.781亿美元 增长主要来自与Arrowhead交易的前期和里程碑付款[8] - 调整后销售及管理费用1.071亿美元 同比增长7% 主要因Elevidys营销相关的专业服务费用增加[9] 2025年指引 - 下调全年产品收入预期至23-26亿美元 此前预期为29-31亿美元 下调主因Elevidys安全性问题以及基因疗法管理复杂性和治疗场所容量限制[10] - 预计第二季度Elevidys收入将比第一季度下降多达20%[10] - 调整后研发和销售管理费用预期上调至17.8-21.8亿美元 此前为12-13亿美元 包含Arrowhead交易相关付款[13] 股价表现 - 盘后交易股价下跌21% 年初至今累计下跌62% 远超行业3%的跌幅[11] 研发管线更新 - 3月报告一例Elevidys治疗后因急性肝衰竭死亡的病例 欧洲药品管理局已暂停所有Elevidys相关研究[14] - 2月完成与Arrowhead的交易 获得7个在研项目的独家权利 其中4个处于I/II期临床阶段[15] - SRP-1001(治疗FSHD)和SRP-1003(治疗DM1)等候选药物正在开发中[16] - SRP-9003(治疗LGMD2E/R4)的III期EMERGENE研究数据预计2025年上半年公布 若积极将在年底前提交加速审批申请[17] - SRP-6004处于I期NAVIGENE研究 SRP-9004和SRP-9005的研究也按计划推进 均可能通过加速审批路径获得FDA批准[18]