核心观点 - Aptose Biosciences在2025年第一季度财务报告中宣布其TUSCANY临床试验取得积极进展 使用tuspetinib联合venetoclax和azacitidine的三联疗法治疗新诊断急性髓系白血病患者显示出良好的安全性和有效性 特别是在40mg和80mg剂量组中均观察到完全缓解病例 包括携带高危TP53突变的患者[1][2][3] 临床试验进展 - TUSCANY 1/2期试验前两个队列数据显示 在40mg剂量组中 3名患者达到完全缓解(CR)且微小残留病灶阴性(MRD-) 包括携带双等位基因TP53突变、复杂核型、IDH2突变及FLT3-ITD突变的患者 无剂量限制性毒性(DLT)报告[3] - 80mg剂量组中3名患者全部实现完全缓解 包括携带TP53突变、DDX41突变及FLT3-ITD突变的患者 目前均继续接受治疗且未出现安全性问题[4] - 公司计划在2025年欧洲血液学协会(EHA)和美国血液学会(ASH)会议上公布更成熟的三联疗法数据[5][6][11] 财务表现 - 2025年第一季度净亏损550万美元 较2024年同期的960万美元减少410万美元[8] - 研发费用降至236万美元 较2024年同期的645万美元减少409万美元 主要因tuspetinib项目成本从392万美元降至148万美元以及人员相关费用减少[12][15] - 截至2025年3月31日 现金及现金等价物为470万美元 预计可维持运营至2025年5月底[14] 公司运营动态 - 普通股于2025年4月2日从纳斯达克退市 现于OTC市场交易(代码APTOF) 同时在多伦多证券交易所保持上市(代码APS)[4] - 截至2025年5月1日 流通普通股255万股 另有38,736股期权和126万股权证可行使[14] - 已终止APTO-253项目的开发 当期相关项目成本为零[15]