文章核心观点 公司公布2025年第一季度财务结果及业务进展，在杜氏肌营养不良症（DMD）项目上获欧盟监管授权，临床推进势头良好，现金可支撑至2027年第二季度，尽管宏观经济环境严峻，但公司发展态势强劲 [1][2] 分组总结 近期公司亮点 - 2025年5月，ELEVATE - 44 - 201研究获欧盟多国卫生当局和伦理委员会授权，基于公司显著临床势头，自2025年1月起已在英、欧、美获DMD临床研究授权 [4] - 公司按计划推进三项DMD项目（针对外显子44、45和50跳跃适用人群）于年底进入全球临床开发，与Vertex合作的1型强直性肌营养不良症项目VX - 670在临床持续推进 [2][4] - 2025年4月公司启动战略计划，聚焦DMD临床候选药物、关键临床前项目及平台投资，裁员约20% [4] 即将参加的投资者会议 - 公司将参加2025年5月20日纽约H.C. Wainwright第3届年度生物连接投资者会议、6月4日纽约杰富瑞全球医疗保健会议、6月9日佛罗里达迈阿密海滩高盛第46届年度全球医疗保健会议 [4] 2025年第一季度财务结果 - 现金状况：截至2025年3月31日，现金、现金等价物和有价证券为3.825亿美元，较2024年12月31日的4.2亿美元减少，主要因运营资金使用，按当前运营计划，可支撑至2027年第二季度 [4][5] - 合作收入：2025年第一季度为2060万美元，2024年同期为5910万美元 [5] - 研发费用：2025年第一季度为3210万美元，2024年同期为2860万美元，增长主要因Duchenne项目成本及人员成本增加 [6] - 一般及行政费用：2025年第一季度为1030万美元，2024年同期为940万美元，增长主要因人员成本增加 [7] - 净收入（亏损）：2025年第一季度净亏损1730万美元，2024年同期净收入2350万美元 [7] 公司简介 - 公司是临床阶段生物制药公司，旨在通过建立新一类药物改变患者生活，其EEV™疗法可实现治疗剂细胞内高效递送，改善治疗指数，推进RNA和蛋白质项目治疗神经肌肉和眼部疾病等，领先寡核苷酸项目针对外显子44、45、50和51跳跃适用的DMD患者，还合作开发1型强直性肌营养不良症临床阶段项目VX - 670 [8]