文章核心观点 - 公司公布zervimesine治疗干性年龄相关性黄斑变性继发的地理萎缩（GA）的2期COG2201 “MAGNIFY”试验的 topline 结果，显示其能减缓GA病变生长速度和缩小病变大小，zervimesine有望成为治疗这些疾病的突破疗法 [1] 试验结果 - zervimesine治疗使GA病变生长速度比安慰剂组慢28.6%，18个月时病变面积比安慰剂组缩小28.2% [1][4] - 约2/3患者完成12个月给药，1/3完成18个月给药，安全性、人口统计学、视觉和解剖学结果等额外数据仍在分析中，公司计划在今年晚些时候的医学会议上提交完整研究结果 [5] 药物优势 - 此前在阿尔茨海默病和路易体痴呆的2期研究中已观察到zervimesine能显著减缓疾病进展，此次干性AMD结果表明其在该适应症中也有潜力，且为每日一次口服药，相比需定期门诊玻璃体内注射的现有疗法更具优势 [2] - 公司认为zervimesine可作为单一疗法或与现有药物联用，让医生能为患者量身定制治疗方案，也能让不适合注射治疗的患者获得治疗机会 [6] 试验介绍 - “MAGNIFY”研究是一项双盲、安慰剂对照的2期临床试验，原计划招募246名患者，实际约100名患者入组后试验结束，患者被随机分为两组，分别接受安慰剂或每日一次200mg的口服zervimesine治疗，试验评估了安全性和耐受性、GA病变大小和生长速度变化、视力变化等指标 [7] - 公司提前结束试验是为将资源集中在阿尔茨海默病和路易体痴呆的正在进行的项目上 [8] 疾病介绍 - 干性AMD是年龄相关性黄斑变性更常见的形式，占病例的90%，由黄斑区光感细胞受损和丧失引起，随着病情发展到GA阶段，黄斑会形成病变，导致中央视力不可逆丧失 [9] 药物介绍 - zervimesine（CT1812）是一种每日一次的口服研究性药物，正在开发用于治疗中枢神经系统疾病，如阿尔茨海默病和路易体痴呆，其作用机制是通过与sigma - 2受体相互作用调节疾病中受损的通路，且在临床研究中总体耐受性良好 [10][12] - 美国采用名称委员会已将zervimesine定为CT1812的美国采用名称 [11] 公司介绍 - 公司是一家临床阶段的生物制药公司，专注于发现和开发针对中枢神经系统年龄相关退行性疾病的创新小分子疗法，目前正在对主要候选药物zervimesine进行多项临床试验 [12]