并购交易 - 诺华将以每股7美元现金收购公司 并附带或有价值权(CVR) 若达到监管里程碑可再获每股7美元 总股权价值最高达17亿美元 [1] - 交易预计2025年下半年完成 需满足常规交割条件及获得多数股东股权投标 [1][9] - 交易已获双方董事会一致批准 前期支付金额为8亿美元 [8] 核心产品farabursen进展 - 2025年3月公布ADPKD治疗药物farabursen第四队列26名患者1b期MAD研究积极顶线数据 显示300mg固定剂量组尿PC1/PC2水平改善且平均肾脏体积增长停滞 [4] - 安全性数据显示300mg剂量耐受性良好 与早期队列一致 确认该剂量将作为3期试验方案 [4] - 计划2025年第三季度启动单臂关键3期试验 已与FDA就12个月肾脏体积终点(加速批准路径)和24个月eGFR终点(完全批准)达成一致 [6] 财务数据 - 截至2025年3月31日 公司持有现金及短期投资6540万美元 预计资金可支撑至2026年初 [10] - 2025年第一季度研发支出680万美元 同比2024年同期增长13% [11] - 净亏损960万美元 每股亏损015美元 亏损同比扩大13% [12] 疾病背景 - ADPKD由PKD1/PKD2基因突变引起 美国患者约16万 全球预估400-700万患者 50%患者在60岁前发展为终末期肾病 [13] - farabursen为靶向miR-17的寡核苷酸药物 临床前模型显示可改善肾脏功能和体积 已完成1期SAD研究和1b期MAD研究 [14] 公司概况 - 专注于microRNA靶向药物开发的生物制药公司 总部位于圣地亚哥 纳斯达克代码RGLS [15]