文章核心观点 公司公布2025年第一季度财务结果并强调业务进展，AMT - 130获FDA突破性疗法认定，其他临床项目也有进展，公司财务状况良好有望支持运营至2027年下半年 [2][3][7] 公司业务进展 推进AMT - 130用于亨廷顿病加速审批 - 2025年4月，FDA基于I/II期试验临床证据授予AMT - 130突破性疗法认定，该认定源于2024年11月与FDA多学科会议对加速审批途径关键要素的讨论和确定 [4] - 2025年3月和第二季度，公司分别与FDA举行B类会议，讨论支持BLA提交的CMC要求和关键统计分析计划，预计收到正式会议纪要后提供监管更新及BLA提交潜在时间 [4] - 2025年2月，I/II期研究第三队列12名患者完成入组，随机接受高或低剂量AMT - 130联合免疫抑制方案治疗 [4] - AMT - 130在两个剂量水平耐受性良好，无治疗相关严重不良事件，观察到三例与免疫抑制相关严重不良事件均已解决，脑脊液NfL围手术期变化与先前观察一致，公司计划与外部顾问审查数据，预计不影响BLA提交时间 [5][6] - 2025年第三季度，公司预计公布AMT - 130正在进行的I/II期研究数据，包括前两个队列所有患者随访数据及24名治疗患者三年随访数据 [9] 推进其他临床项目至概念验证 - AMT - 260治疗难治性内侧颞叶癫痫：公司继续在12个临床地点筛选患者，计划下半年增加中心，预计5月29日在癫痫治疗与诊断发展研讨会上公布首例治疗患者初始安全性和探索性疗效数据 [9] - AMT - 191治疗法布里病：2025年2月独立数据监测委员会审查I/IIa期研究前两名患者安全数据后给出有利建议，第一剂量队列已治疗四名患者，计划2025年下半年公布研究初始数据 [9] - AMT - 162治疗SOD1肌萎缩侧索硬化症：2025年1月独立数据监测委员会基于I/II期EPISOD1研究第一队列初始安全数据审查给出有利建议，第二剂量队列已完成入组，预计2025年第三季度开始第三剂量队列入组，2026年上半年公布研究初始数据 [9] 财务亮点 现金状况 - 截至2025年3月31日，公司持有现金、现金等价物和当前投资证券4.09亿美元，较2024年12月31日的3.675亿美元增加，主要因2025年1月和2月后续发行净收益8050万美元 [7] - 基于当前运营计划，包括AMT - 130美国上市计划，预计现金、现金等价物和当前投资证券足以支持运营至2027年下半年 [7] 收入情况 - 2025年第一季度收入160万美元，较2024年同期的850万美元减少690万美元，原因包括许可收入增加40万美元、合作收入减少330万美元和为CSL Behring合同制造HEMGENIX收入减少400万美元，2024年7月剥离列克星敦工厂后，合同制造收入在其他费用中按成本净额记录 [8] 各项费用 - 合同制造收入成本：2025年第一季度为零，2024年同期为910万美元，剥离列克星敦工厂后，合同制造成本在其他费用中按收入净额记录 [10] - 研发费用：2025年第一季度为3610万美元，较2024年同期的4070万美元减少460万美元，主要因员工相关费用减少770万美元、设施费用减少250万美元和临床前用品成本减少110万美元，被外部项目支出净增加710万美元和或有对价公允价值增加相关费用110万美元抵消 [11] - 销售、一般和行政费用：2025年第一季度为1090万美元，较2024年同期的1390万美元减少300万美元，主要因员工相关费用减少220万美元和知识产权费用减少30万美元 [12] 其他收支 - 其他收入：2025年第一季度为830万美元，较2024年同期的140万美元增加，主要因关键试剂销售一次性收益600万美元 [13] - 其他费用：2025年第一季度为200万美元，较2024年同期的20万美元增加，主要因以优惠条款从Genezen购买HEMGENIX权利摊销的140万美元非现金费用 [14] - 其他非经营性项目净额：2025年第一季度为支出380万美元，较2024年同期的1070万美元减少690万美元，主要因利息收入减少240万美元、2024年7月偿还5000万美元Hercules债务使利息支出减少100万美元和净外汇收益增加830万美元 [15] 净亏损 - 2025年第一季度净亏损4360万美元，每股基本和摊薄亏损0.82美元，2024年同期净亏损6560万美元，每股基本和摊薄亏损1.36美元 [16] 投资者会议信息 公司管理层将于2025年5月9日上午8:30举办投资者电话会议和网络直播，活动将在公司网站直播，活动结束后回放将存档90天，电话参会者需在线注册获取拨号详情 [17] 公司简介 公司致力于基因疗法，其血友病B基因疗法获批是基因组医学领域重要里程碑，目前正推进针对亨廷顿病、难治性颞叶癫痫、ALS、法布里病等严重疾病的专有基因疗法管线 [18]