核心观点 - Theravance Biopharma在2025年国际MSA大会上公布了其研究药物ampreloxetine治疗症状性神经源性直立性低血压(nOH)的III期临床试验分析结果 [1] - 针对多系统萎缩(MSA)患者的亚组分析显示ampreloxetine在改善nOH症状方面具有显著效果 [2][7] - 目前正在进行CYPRESS研究(NCT05696717)，这是一项注册性III期临床试验，旨在评估ampreloxetine在MSA患者中的疗效和持久性 [3][9] 临床试验结果 - REDWOOD 0170研究(NCT03829657)的MSA亚组分析显示，与安慰剂相比，ampreloxetine治疗使治疗失败几率降低72%(OR=0.28) [10] - 在16周开放标签治疗后，MSA患者的nOH症状获得临床意义的改善，通过OHSA综合评分测量 [7] - 随机化后第6周，ampreloxetine组症状保持稳定，而安慰剂组症状恶化 [7] - 治疗与功能活动改善相关，如短时间站立或行走能力 [7] 药物特性 - Ampreloxetine是一种每日一次的选择性去甲肾上腺素再摄取抑制剂 [6] - 在MSA患者中显示出增加去甲肾上腺素水平、改善血压、持久缓解症状等独特优势 [6] - 未观察到卧位高血压恶化的信号 [6] - 已获得美国FDA孤儿药认定，用于治疗MSA患者的症状性nOH [6] 疾病背景 - MSA是一种影响运动和平衡的进行性脑部疾病，约50,000名美国患者 [11] - 70-90%的MSA患者经历nOH症状 [11] - nOH定义为站立3分钟内收缩压下降≥20 mmHg或舒张压下降≥10 mmHg [12] 公司信息 - Theravance Biopharma专注于开发改变生活的药物 [13] - 已获批产品YUPELRI®用于COPD维持治疗 [13] - Ampreloxetine有望成为首个有效治疗MSA患者一系列主要症状的同类首创疗法 [13]