核心观点 - 公司将在2025年5月18日公布INSPIRE Phase 3试验的12个月完整临床结果以及18个月和24个月的初步数据 [1] - 试验评估govorestat治疗SORD缺乏症(CMT疾病亚型)的效果 [1] - Govorestat已获得多项监管资格认定包括孤儿药和快速通道资格 [3] 临床试验数据 - INSPIRE Phase 3试验是一项双盲、安慰剂对照的注册试验 [1] - 将展示12个月完整数据以及18个月和24个月的初步数据 [1] - 此前在2024年2月已公布12个月组别水平数据的初步分析结果 [1] 药物研发进展 - Govorestat是一种中枢神经系统渗透性醛糖还原酶抑制剂(ARI) [2] - 正在开发用于治疗多种罕见病包括CMT-SORD、经典半乳糖血症和PMM2-CDG [2] - 在欧洲获得孤儿药资格认定用于半乳糖血症和CMT疾病 [3] - 在美国获得孤儿药资格认定用于半乳糖血症、PMM2缺乏症和SORD缺乏症 [3] 公司概况 - 公司专注于罕见病领域创新药物的开发 [4] - 主要候选药物govorestat针对已验证的分子靶点 [4] - 重点开发中枢神经系统罕见代谢疾病治疗药物 [4]