核心观点 - 诺诚健华自主研发的BCL2抑制剂mesutoclax(ICP-248)获得国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心(CDE)授予突破性疗法认定(Breakthrough Therapy Designation)，用于治疗BTK抑制剂耐药后的复发/难治性套细胞淋巴瘤(R/R MCL)患者，这是中国第一个获得BTD认定的BCL2抑制剂 [1] - Mesutoclax是一款新型口服高选择性BCL2抑制剂，旨在单药或与BTK抑制剂等其他药物联合治疗慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤(CLL/SLL)、套细胞淋巴瘤(MCL)和其他非霍奇金淋巴瘤(NHL)、以及急性髓系白血病(AML) [1] - BCL2是细胞凋亡通路的重要调控蛋白，其表达异常与多种恶性血液肿瘤的发生发展相关，Mesutoclax通过选择性抑制BCL2蛋白，恢复肿瘤细胞凋亡，从而抑制肿瘤生长和扩散 [1] 公司动态 - 诺诚健华联合创始人、董事长兼CEO崔霁松博士表示，mesutoclax被授予突破性疗法认定将有助于全速推进该药物在中国和全球多中心、多适应症的临床试验 [2] - 目前，mesutoclax正在中国和全球开展一系列临床试验，包括联合奥布替尼一线治疗CLL/SLL的注册性III期临床试验，以及治疗AML的临床试验等 [2] 行业背景 - CDE的突破性疗法认定(BTD)旨在加快具有显著临床优势的新药临床开发，纳入突破性疗法认定的新药往往针对严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病，且在临床试验中显示效果或安全性具有明显优势 [2] 公司概况 - 诺诚健华(上交所代码：688428；香港联交所代码：09969)是一家商业化阶段的生物医药高科技公司，专注于恶性肿瘤及自身免疫性疾病领域的一类新药研制 [3] - 公司现有多个新药产品处于商业化、临床及临床前研发阶段，在北京、南京、上海、广州、香港以及美国设有分支机构 [3]