业务进展 - SION-719和SION-451的1期临床试验单次递增剂量、多次递增剂量、食物效应及片剂生物等效性部分已完成给药 两种化合物持续表现良好耐受性 安全性特征与先前披露一致 [1][6] - 1期顶线数据预计在2025年第二季度公布 基于临床前囊性纤维化人支气管上皮模型数据 目标暴露水平有望在双重组合或标准治疗附加方案中为患者带来临床意义获益 [6] - 计划在2025年下半年启动2a期概念验证试验 评估NBD1稳定剂与现行标准治疗联合用于囊性纤维化患者 顶线数据预计2026年中期公布 [1][6] - 计划在2025年下半年启动至少一项双重组合多次递增剂量试验 评估NBD1稳定剂与互补调节剂在健康受试者中的联合应用 顶线数据预计2026年中期公布 [1][6] 财务数据 - 2025年第一季度研发支出1370万美元 较2024年同期的1020万美元增长34% 主要由于临床管线相关直接项目支出增加 [7] - 2025年第一季度行政管理支出599万美元 较2024年同期的293万美元增长105% 主要源于人员相关成本及专业服务费用 [8] - 2025年第一季度净亏损1648万美元 较2024年同期的1185万美元扩大39% [8][15] - 截至2025年3月31日 现金及现金等价物与有价证券总额达3.547亿美元 包含IPO净收益1.996亿美元 预计可支持运营至2028年 [1][9][17] 资本运作 - 2025年2月完成增发IPO 以每股18美元价格发行12,176,467股普通股 实现总收益2.19亿美元 包含承销商全额行使超额配售权的1,588,234股 [4] - 公司股票于2025年2月7日起在纳斯达克全球市场交易 代码"SION" [4] 学术交流 - 将于2025年6月4-7日在米兰举行的第48届欧洲囊性纤维化会议上进行口头报告 展示NBD1稳定剂SION-451和SION-719与互补调节剂galicaftor（SION-2222）及SION-109的临床前组合数据 [5][7] 公司战略 - 专注于通过开发CFTR蛋白功能正常化药物革新囊性纤维化治疗范式 重点针对F508del基因突变引起的缺陷 [10] - 采用NBD1稳定剂与互补CFTR调节剂协同作用的双轨研发策略 旨在实现CFTR功能最大化恢复 [6][10]