公司核心业务进展 - 公布LX2006治疗弗里德赖希共济失调心肌病的1/2期研究积极中期数据，其frataxin表达和左心室质量指数改善超过计划注册研究的主要终点阈值[1] - LX2006的注册研究预计在2026年初开始，并在2025年第二季度启动前瞻性自然史研究CLARITY-FA作为并发外部对照[1] - LX2020的1/2期临床试验目前正在招募第3队列患者，预计2025年下半年更新中期临床数据[1] LX2006项目详细数据 - 在基线左心室质量指数异常的参与者中，12个月或更早时间实现了平均25%的LVMI降低，超过了美国FDA为计划注册研究设定的12个月降低10%的目标[3] - 所有SUNRISE-FA参与者在治疗后3个月均观察到心脏frataxin表达增加，高剂量队列的平均增加幅度为115%[3] - LX2006继续表现出良好的耐受性，未报告新的治疗相关严重不良事件[3] - 公司预计在2025年与FDA就LX2006关键研究方案和统计分析计划达成最终一致[3] LX2020项目详细数据 - 在第1队列中，两名参与者在治疗后3个月的心脏活检显示PKP2蛋白表达较基线分别增加71%和115%[3] - 第一名评估的治疗后6个月参与者，其室性早搏较基线减少了67%[3] - LX2020在两个剂量队列中均表现出良好的耐受性，迄今为止未出现治疗相关严重不良事件[3] 财务与资本配置 - 公司重新部署了2000万美元资金，专注于临床阶段项目[1] - 截至2025年3月31日，现金、现金等价物和投资为1.069亿美元，预计可支持运营至2027年[1][8] - 2025年第一季度研发费用为1720万美元，高于2024年同期的1570万美元[8] - 2025年第一季度净亏损为3270万美元，每股亏损0.99美元，而2024年同期净亏损为2170万美元，每股亏损0.77美元[8][9] 资产负债表状况 - 截至2025年3月31日，总资产为1.257亿美元，较2024年12月31日的1.469亿美元有所下降[10] - 总负债为3758万美元，股东权益为8812万美元[10]