公司核心产品临床数据发布 - BridgeBio Pharma宣布其治疗遗传性疾病的新型生物制药公司Acoramidis（商品名：Attruby™）的临床成果将在2025年5月17日至20日于塞尔维亚贝尔格莱德举行的欧洲心脏病学会心力衰竭协会年度大会上公布 [1] - 公司将展示来自ATTRibute-CM研究的四项摘要，包括一项快速口头报告和三份 moderated ePoster，内容涉及Acoramidis在变异型转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病中的临床结局和生活质量指标 [1] - 此外，还有三份 moderated ePoster 将展示真实世界中ATTR-CM的疾病进展、一项关于ATTR-CM从临床表现到诊断的回顾性队列研究以及ATTRibute-CM研究中ATTR-CM患者的死亡原因数据 [2] 具体临床数据展示详情 - 快速口头报告标题为“Acoramidis改善野生型或变异型转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病患者的血清TTR水平：ATTRibute-CM研究结果”，由加拿大蒙特利尔大学的Anique Ducharme博士于5月20日星期二中欧夏令时8:30进行报告 [3] - moderated ePoster 包括“Acoramidis对变异型ATTR-CM患者功能能力和生活质量的影响：ATTRibute-CM研究结果”以及“Acoramidis对变异型ATTR-CM患者全因死亡率、心血管住院和NT-proBNP的影响”，均由英国伦敦大学学院的Marianna Fontana博士于5月18日星期日中欧夏令时11:00报告 [3] - 另一份 moderated ePoster 为“Acoramidis治疗与ATTR-CM患者房颤相关事件发生率较低相关：ATTRibute-CM试验的事后分析”，由美国斯坦福大学医学院的Kevin Alexander博士于5月18日星期日中欧夏令时11:00报告 [3] - 还有关于真实世界中使用Tafamidis的ATTR-CM患者疾病进展的报告，由美国南卡罗来纳医科大学的Daniel P Judge博士于5月18日星期日中欧夏令时11:00展示 [3] - ATTRibute-CM研究中ATTR-CM患者的死亡原因由西班牙帕维亚大学的Laura Obici博士于5月18日星期日中欧夏令时11:00报告 [4] - 利用美国索赔数据进行的关于转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病从首次记录临床表现到诊断时间的回顾性队列研究由美国圣路易斯华盛顿大学医学院的Joshua Mitchell博士于5月18日星期日中欧夏令时11:00报告 [4] 产品信息与安全性 - Attruby是一种转甲状腺素蛋白稳定剂，适用于治疗野生型或变异型转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病成人患者，以降低心血管死亡和心血管相关住院风险 [5] - 与安慰剂相比，接受Attruby治疗的患者报告腹泻的发生率为11.6%，而安慰剂组为7.6%，上腹痛的发生率为5.5%，而安慰剂组为1.4% [6] - 大多数不良反应为轻度且无需停药即可缓解，Attruby组与安慰剂组因不良事件导致的停药率相似，分别为9.3%和8.5% [7] 公司背景 - BridgeBio Pharma是一家成立于2015年的新型生物制药公司，致力于发现、创造、测试和提供变革性药物以治疗遗传性疾病患者 [8] - 公司拥有从早期科学到高级临床试验的研发管线，团队由经验丰富的药物发现者、开发者和创新者组成 [8]