核心观点 - 公司成功完成3000万欧元增资并获得1326万欧元欧盟不可退还补助金 显著增强资金实力以支持中枢神经系统和肿瘤学领域研发项目推进[2][4][14][15] - 公司核心产品vafidemstat针对边缘型人格障碍的PORTICO-2三期临床试验准备就绪 计划2025年上半年向FDA提交方案[2][4][8] - 肿瘤学产品iadademstat在多种血液肿瘤和实体瘤中取得临床进展 包括与小细胞肺癌免疫疗法联合治疗的首例患者给药[2][4][7][16] 融资与资金状况 - 2025年4月完成3000万欧元股权融资 较原计划2500万欧元扩大规模且获得超额认购 由美国机构投资者锚定1500万欧元订单[2][14] - 获得欧盟Med4Cure项目1326万欧元不可退还补助金 占VANDAM项目总预算2068万欧元的64%[2][15] - 现金及等价物从2024年3月的1157.6万美元降至2025年3月的412.6万美元[18] - 股东权益从2024年3月的8950.9万美元增至2025年3月的9233.5万美元[18] 财务表现 - 2025年第一季度研发支出258.2万美元 与2024年同期的263.6万美元基本持平[11][20] - 行政管理费用从2024年第一季度的86.3万美元增至2025年第一季度的117.3万美元[11][20] - 净亏损从2024年第一季度的109.9万美元扩大至2025年第一季度的158.4万美元[12][20] - 每股基本亏损从2024年第一季度的0.02美元增至2025年第一季度的0.03美元[13][20] 中枢神经系统研发进展 - vafidemstat用于边缘型人格障碍的三期试验采用STAXI-2愤怒特质作为主要终点 计划招募350名患者进行18周试验[8] - 观察性临床研究结果在《精神病学前沿》发表 为SHANK3相关精神疾病的精准医疗奠定基础[2][4][8] - 精神分裂症二期b期EVOLUTION试验持续招募患者 重点评估阴性症状改善[4][8] - 欧洲和日本专利局授予注意力缺陷多动症和自闭症谱系障碍治疗方法专利 保护期至少至2040年[8] 肿瘤学研发进展 - NCI赞助的iadademstat联合atezolizumab或durvalumab用于小细胞肺癌的一/二期试验于2025年4月开始招募患者 计划招募45-50名患者[2][4][7][9] - FRIDA试验持续招募FLT3突变急性髓系白血病患者 计划招募约45名患者[4][16] - 威斯康星医学院领导的骨髓增生异常综合征试验完成首个队列给药 未出现安全性问题[2][16] - NCI和OHSU发起的新诊断急性髓系白血病联合治疗试验持续招募患者[16] 早期研发项目 - HDAC6抑制剂ORY-4001作为临床候选药物 用于治疗夏科-玛丽-图斯病和肌萎缩侧索硬化症 正在进行新药临床试验申请准备工作[10] - 评估vafidemstat在脆性X综合征等单基因中枢神经系统疾病中应用的新精准医学试验可行性[6]