业务进展 - 公司在全资临床研究及与阿斯利康战略合作的三个项目中取得进展 重点关注核心项目推进并期待未来几个月的结果 [2] - BALLI-01研究评估lasme-cel(UCART22)治疗复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病(r/r B-ALL) [3] - NATHALI-01研究评估eti-cel(UCART20x22)治疗复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤(r/r NHL) [4] - 2025年4月28日公布TALEN®介导的非病毒转基因插入研究数据及TALE碱基编辑器(TALEB)进展 将在ASGCT年会上展示两项海报 [5][8] 研发管线 - lasme-cel(UCART22)的1期数据集及后期开发策略预计2025年第三季度公布 [6] - eti-cel(UCART20x22)针对r/r NHL的1期研究正在进行 结果预计2025年底公布 [6] - 与阿斯利康合作的三个项目持续开展研发：一款异体CAR-T治疗血液恶性肿瘤 一款异体CAR-T治疗实体瘤 一款体内基因治疗遗传疾病 [6][9] - WHO国际非专利名称专家委员会已批准lasmecabtagene timgedleucel(lasme-cel)和etivelcabtagene erigedleucel(eti-cel)作为UCART22和UCART20x22的推荐国际非专利名称 [7] 财务状况 - 截至2025年3月31日 公司现金及等价物为2.46亿美元 预计可支持运营至2027年下半年 [6][10] - 较2024年12月31日的2.64亿美元减少1800万美元 主要由于1040万美元供应商付款 1430万美元工资及社保支出等 [11] - 2025年第一季度合并收入1200万美元 较2024年同期650万美元增长550万美元 主要来自阿斯利康合作项目的590万美元收入增长 [13][14] - 研发费用2190万美元 较去年同期2230万美元略降40万美元 [15] - 销售及管理费用470万美元 较去年同期510万美元下降40万美元 [16] - 归属于股东的净亏损1810万美元(每股亏损0.18美元) 去年同期为净利润560万美元(每股收益0.08美元) [19] - 调整后净亏损1720万美元(每股亏损0.17美元) 去年同期为调整后净利润650万美元(每股收益0.09美元) [20][27] 技术平台 - TALEN®介导的非病毒基因编辑结合单链DNA(ssDNA)递送 可解决传统慢病毒或AAV方法的制造限制 基因组毒性或有效载荷大小限制等问题 [13] - TALE碱基编辑器(TALEB)通过将胞嘧啶(C)转化为胸腺嘧啶(T)实现双链DNA编辑 不涉及DNA链断裂 已开发评估TALEB活性的方法 [13]