公司临床进展 - Herantis Pharma Plc宣布其用于治疗帕金森病的候选药物HER-096的1b期临床试验最终队列已完成首例患者给药 [2][3] - 该1b期试验旨在评估重复皮下注射HER-096的安全性、耐受性和药代动力学特性 [7] - 基于对第一队列数据的审查，数据和安全监测委员会已建议推进至最终队列 [6] - 最终队列的患者将在四周内每周两次接受300毫克剂量的HER-096或安慰剂 [6] - 该试验的顶线数据预计在2025年9月公布 [4][8] 候选药物机制与潜力 - HER-096是一种首创的合成拟肽分子，旨在模拟大脑多巴胺神经营养因子蛋白的活性 [5] - 该药物具有多模式作用机制，能够穿过血脑屏障，并通过皮下注射给药，使用便利 [5][8] - HER-096调节未折叠蛋白反应通路，该通路在恢复细胞蛋白质平衡、防止导致细胞毒性蛋白质聚集和神经元细胞死亡的过程中起关键作用 [11] - 该药物还能减少受影响脑区的炎症，具有阻止帕金森病进展并显著改善患者生活质量的潜力 [11] 临床试验设计详情 - 该1b期临床研究分为两部分：第一部分在8名健康志愿者中评估单次300毫克皮下给药的安全性和药代动力学特性 [6] - 第二部分是针对帕金森病患者的随机、双盲、安慰剂对照试验，分为两个队列 [6] - 第一队列有12名患者，在四周内每周给药两次，其中8名患者接受200毫克HER-096，4名接受安慰剂 [6] - 试验除主要目标外，还将评估选定的生物标志物，并旨在发现和识别新的治疗反应生物标志物 [7] - 症状进展将使用运动障碍学会-统一帕金森病评定量表和可穿戴记录设备进行监测 [7] 市场背景与支持 - 帕金森病是一种毁灭性的神经系统疾病，全球约有1000万患者，目前尚无治愈方法，现有疗法仅能缓解症状且常伴有显著副作用 [4] - 该1b期试验建立在1a期试验的积极结果之上，1a期试验在健康志愿者中证明了皮下给药的HER-096具有良好的安全性和耐受性特征，并能有效穿透血脑屏障 [10] - 该试验由迈克尔·J·福克斯帕金森病研究基金会和英国帕金森病协会资助 [8][9]