临床研发进展 - 在Netherton综合征的成人及儿科患者研究中报告了积极的临床数据，显示出近乎完全的皮肤愈合以及瘙痒减少或消除的清晰视觉证据，患者首次实现夜间零睡眠干扰[1][2] - 接受QRX003全身治疗的儿科患者能够停用先前必需的药物，包括抗生素、抗组胺药、抗病毒药和糖皮质激素[2] - QRX003停药后，所有临床获益出现完全且快速的逆转，这为其作为广谱丝氨酸蛋白酶抑制剂的作用机制提供了明确支持，即通过恢复皮肤更新和脱落的自然平衡来替代缺失的LEKTI蛋白功能[2][5] - 2025年1月6日，公布开放标签研究中首位每日两次给药的成人受试者的12周数据，显示所有终点均有改善且获益持续，无安全性问题[3] - 2025年1月14日，儿科研究者研究的初步结果显示，受试者在治疗六周后研究者总体评估从“重度”改善至“轻度”，并随后转为全身给药[4] - 2025年2月27日，首位接受QRX003全身给药的儿科受试者结果显示，两周内出现快速且显著的临床获益，包括瘙痒消除和停用先前药物[7] 知识产权与管线拓展 - 公司通过新的专利申请扩大了专利组合，新申请涵盖了针对多种罕见皮肤病的新型制剂，包括新开发项目微囊性淋巴管畸形、静脉畸形和血管纤维瘤[2][8] - 2025年3月4日，为针对多种罕见皮肤病的局部雷帕霉素制剂提交了美国和国际专利申请[8] - 2025年3月25日，提交了关于QRX003及相关化合物新型制剂的美国新专利申请，可能将知识产权保护期延长至2045年，并覆盖多个罕见病适应症[9] 企业倡议与合作 - 公司启动了名为NETHERTON NOW的多方面宣传倡议，旨在支持Netherton综合征社群、倡导团体、治疗医师以及政策制定者，并提高对该疾病的认识[1][2][6] - 一项由美国FDA批准、西北大学Amy Paller博士领导的新研究将评估QRX003在8至12名患者中的全身应用，该研究模拟药物获批后的真实世界使用，有望生成Netherton综合征领域有史以来最广泛的临床数据集[12] 财务表现 - 截至2025年3月31日，公司拥有约1160万美元的现金、现金等价物和有价证券，该资金预计可支持运营至2026年第一季度[10] - 2025年第一季度净亏损约为380万美元，较2024年同期的约230万美元净亏损有所扩大[11] - 2025年第一季度研发费用为237万美元，显著高于2024年同期的88.5万美元，反映出临床开发活动的增加[18]