核心观点 - Ascendis Pharma公布了TransCon CNP在治疗软骨发育不全儿童中的52周关键试验数据 显示在生长速度和骨形态测量方面优于安慰剂 [1][3][4] - TransCon CNP展现出与安慰剂相当的安全性和耐受性 包括低注射部位反应率 无治疗相关严重不良事件 无骨折或骨龄加速 [3] - 公司认为该药物可能改变儿童骨骼发育不良的轨迹 从而减少未来并发症如疼痛、行动障碍或手术需求 [5] 临床试验数据 - ApproaCH试验纳入84名2-11岁软骨发育不全儿童 按2:1随机分配至TransCon CNP组和安慰剂组 进行52周双盲对照研究 [3] - 主要终点年化生长速度(AGV)显示TransCon CNP优于安慰剂 同时改善下肢排列、比例生长和椎管尺寸等骨形态指标 [3][4] - 试验数据在2025年欧洲儿科内分泌学会(ESPE)和欧洲内分泌学会(ESE)联合大会上由加拿大渥太华大学和丹麦哥本哈根大学医院专家发布 [2] 药物机制与适应症 - TransCon CNP是C型利钠肽(CNP)的前药 通过每周一次给药实现全身组织(包括生长板和骨骼肌)持续暴露活性CNP [1] - 软骨发育不全由FGFR3基因变异引起 全球患者超25万 除骨骼发育异常外还导致肌肉、神经和心肺并发症 [6] - 该疾病在儿童期表现为脊柱畸形、脑室扩大、肌力下降、听力障碍等 多数症状持续至成年并需多次手术治疗 [6] 公司背景 - Ascendis Pharma专注于利用TransCon技术平台开发解决未满足医疗需求的创新疗法 总部位于丹麦哥本哈根 在欧美设有分支机构 [7] - 公司核心价值为"患者、科学与激情" 通过算法驱动产品创新 旨在开发具有最佳潜力的治疗方案 [7]