公司临床进展 - 公司专注于为眼咽肌营养不良症（OPMD）患者开发BB-301以治疗吞咽困难，并与患者社区保持紧密互动[2] - 2025年4月，第一队列的第6位也是最后一位受试者已安全接受低剂量BB-301治疗[2] - 公司计划在2025年晚些时候以更高的剂量招募更多受试者，并预计在2025年第四季度提供第一队列受试者的最新临床研究数据[2] 财务表现 - 截至2025年3月31日的季度，公司总费用为1020万美元，较2024年同期的410万美元显著增加[3] - 研发费用为598万美元，主要与BB-301的持续临床开发相关，高于2024年同期的256万美元[3] - 一般及行政费用为420万美元，高于2024年同期的158万美元[3] - 季度运营亏损为1020万美元，2024年同期运营亏损为410万美元[4] - 季度归属于股东的净亏损为940万美元，基本和稀释后每股亏损为0.24美元，2024年同期净亏损为430万美元，每股亏损0.23美元[4] - 截至2025年3月31日，公司拥有1.036亿美元的现金及现金等价物[4] 资产负债表关键数据 - 截至2025年3月31日，公司总资产为1.05209亿美元，较2024年6月30日的5221万美元大幅增加[5] - 现金及现金等价物为1.03583亿美元，高于2024年6月30日的5086.6万美元[5] - 总负债为763.9万美元，股东权益为9757万美元[5][6] - 累计赤字为2.12029亿美元[6] 平台技术与产品管线 - BB-301是一种基于公司专有“沉默与替换”DNA导向RNA干扰平台的新型基因疗法[8][9] - 该疗法旨在通过表达优化的PABPN1蛋白和针对突变PABPN1的小干扰RNA，实现沉默致病基因突变并提供功能性替代蛋白，用于治疗OPMD[8] - 公司的技术平台将RNA干扰与基因疗法相结合，旨在通过单次给药实现疾病基因的持续沉默和野生型替代基因的递送[9]